2015-3-30

近日,

國家衛生計生委和國家食品藥品監管總局聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于征求干細胞臨床研究管理辦法(試行)意見(jiàn)》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)意見(jiàn))。具體內容如下：

截圖來(lái)自衛計委官網(wǎng)

這一舉措似乎給了近日業(yè)界備受關(guān)注的干細胞三大政策,即《干細胞臨床試驗研究管理辦法》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則》是否將于近期頒布的疑問(wèn)一個(gè)指向性的答案。

整個(gè)三月,中源協(xié)和干細胞產(chǎn)品(臍帶間充質(zhì)干細胞抗肝纖維化注射液)的命運牽動(dòng)著(zhù)很多干細胞領(lǐng)域人士的神經(jīng)。從讓人振奮的進(jìn)入

“

在審批

”

階段,到離奇倒退回

“

在審評

”

階段,最終以未獲批的命運結束,整個(gè)過(guò)程可謂是跌宕起伏。這也讓干細胞政策的出臺與否以及國家對干細胞產(chǎn)業(yè)的態(tài)度顯得撲朔迷離。

其實(shí),在各種不同的會(huì )議上,一直有

“

知情人士

”

透露或者

“

業(yè)內人士

”

預測這三大政策很快會(huì )落地。在

3

月

26

日科技部召開(kāi)的香山科學(xué)會(huì )議中,科技部部長(cháng)萬(wàn)鋼在會(huì )上介紹,我國在干細胞、中微子震蕩、量子科學(xué)等領(lǐng)域取得了令世界矚目的重大成果,處于從量的提升到質(zhì)的轉變的躍升期。中國證券行業(yè)研究員分析認為,

6

大重大科學(xué)研究計劃的繼續實(shí)施,意味著(zhù)未來(lái)相關(guān)領(lǐng)域繼續有望迎來(lái)新的支持政策。

政策頒布,規范干細胞產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展

筆者始終認為只要沒(méi)有正式出臺的文件作保,干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展很難無(wú)后顧之憂(yōu)的大膽向前推進(jìn)。

此次《意見(jiàn)》的頒布,至少在一定程度上釋放了三大政策中其中一員有望落地的跡象。

我國在

“

十二五

”

科技規劃中對干細胞研究給予了重點(diǎn)支持,并取得可喜進(jìn)展。但在干細胞研究和轉化的快速發(fā)展同時(shí)出現了一些不規范的現象,且作為一種正在研究探索中的新治療方法,干細胞治療對于人體的安全性、有效性尚待進(jìn)一步驗證,因此,制定《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《辦法(試行)》)及相關(guān)技術(shù)指南,規范干細胞臨床研究,充分保護受試者權益勢在必行。

那么《辦法(試行)》適用范圍是什么呢？

1.

適用于在醫療機構開(kāi)展的干細胞臨床研究。

2.

不適用于已有成熟技術(shù)規范的造血干細胞移植,以及按藥品申報的干細胞臨床試驗?！掇k法(試行)》提出：醫療機構按照《辦法(試行)》要求完成干細胞臨床研究后,不得直接進(jìn)入臨床應用；如申請藥品注冊臨床試驗,可將已獲得的臨床研究結果作為技術(shù)性申報資料提交并用于藥品評價(jià)。

3.

自文件發(fā)布之日起,干細胞治療相關(guān)技術(shù)不再按照第三類(lèi)醫療技術(shù)管理。

《辦法(試行)》提出,開(kāi)展干細胞臨床研究的醫療機構應當具備七項條件：

1.

三級甲等醫院；

2.

依法獲得相關(guān)專(zhuān)業(yè)的藥物臨床試驗機構資格；

3.

具有較強的醫療、教學(xué)和科研綜合能力；

4.

具備完整的干細胞質(zhì)量控制條件和全面的干細胞臨床研究質(zhì)量管理體系和獨立的干細胞臨床研究質(zhì)量保證部門(mén)；建立干細胞制劑質(zhì)量受權人制度；具有完整的干細胞制劑制備和臨床研究全過(guò)程質(zhì)量管理及風(fēng)險控制程序和相關(guān)文件；具有干細胞臨床研究審計體系；

5.

干細胞臨床研究項目負責人和制劑質(zhì)量受權人須具有正高級專(zhuān)業(yè)技術(shù)職稱(chēng),主要研究人員經(jīng)過(guò)藥物臨床試驗質(zhì)量管理規范

GCP

培訓；

6.

具有與所開(kāi)展干細胞臨床研究相適應的學(xué)術(shù)委員會(huì )和倫理委員會(huì )；

7.

具有防范干細胞臨床研究風(fēng)險的管理機制和處理不良反應、不良事件的措施。

此外,《辦法(試行)》還要求機構應當監督研究人員嚴格按照已經(jīng)審查、備案的研究方案開(kāi)展研究。在臨床研究過(guò)程中,所有關(guān)于干細胞提供者和受試者的所有資料的原始記錄須做到準確、清晰并有電子備份,保存至臨床研究結束后

30

年。干細胞制劑的追蹤資料也要從最后處理之日起保存至少

30

年。

研究過(guò)程中,機構應當及時(shí)將干細胞臨床研究進(jìn)度報告、研究結果報告以及研究中出現的嚴重不良反應、差錯或事故及處理措施、整改情況等報告國家和省級衛生計生行政部門(mén)和食品藥品監管部門(mén)。

干細胞臨床研究結束后,應當對受試者進(jìn)行長(cháng)期隨訪(fǎng)監測,評價(jià)干細胞臨床研究的長(cháng)期安全性和有效性。

編輯總結

干細胞研究是近年來(lái)醫學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域,給某些疑難疾病的治療提供了希望,受到廣泛關(guān)注。但是由于國內在政策上一直沒(méi)有真正落地,使得我國干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展受到了一定的束縛。此次《意見(jiàn)》的頒布為干細胞研究走向最后一公里鋪下了第一塊墊腳石,另外兩大政策何時(shí)會(huì )有新的動(dòng)態(tài),我們會(huì )持續關(guān)注,及時(shí)報道。