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日前，美國食品和藥品監督管理局(FDA)批準了Enzyvant Sciences的Rethymic(同種異體處理的胸腺組織-agdc)用于治療先天性無(wú)胸腺兒童。
Rethymic療法是超過(guò)25年研究的結果，旨在提高以前幾乎沒(méi)有治療希望的患兒生存率。此次獲得批準的Rethymic療法是一種一次性的基于組織的再生療法。
先天性無(wú)胸腺癥是一種極其罕見(jiàn)的疾病，該類(lèi)患兒在出生時(shí)沒(méi)有胸腺。該病會(huì )導致危及生命的免疫失調。在新生兒篩查嚴重聯(lián)合免疫缺陷(SCID)時(shí)，通過(guò)檢查是否存在T細胞缺陷可篩查該疾病，目前美國所有50個(gè)州都要求進(jìn)行對兒童這種篩查。在美國，先天性無(wú)胸腺癥的發(fā)病率為每年約17至24例活產(chǎn)嬰兒。
Rethymic由從供體獲取的同種異體胸腺組織構成，在經(jīng)過(guò)處理和培養后，移植到患兒體內，幫助重建免疫力。Rethymic療法的最常見(jiàn)的副作用是發(fā)生高血壓、細胞因子釋放綜合征、低血鎂水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。Enzyvant最初是Roivant Sciences的子公司，但現在已成為了Sumitomo Dainippon Pharma的全資子公司。
事實(shí)上，Rethymic的監管申請并非一帆風(fēng)順。2019年，FDA就制造問(wèn)題對該療法發(fā)出了完整的回應函(CRL)。Rethymic臨床試驗數據包括從1993年到2020年招募患者的10項前瞻性研究。在這些研究中，105名患者接受了手術(shù)植入治療。經(jīng)過(guò)了長(cháng)達25.5年的生存率進(jìn)行分析，生存曲線(xiàn)預估的一年生存率為77%，兩年生存率為76%。在植入后一年存活的患者中，長(cháng)期生存率估計高達94%，中位隨訪(fǎng)時(shí)間為10.7年。
值得注意的是，該療法也不是快速治愈和起效的。FDA指出，重建先天性無(wú)胸腺患兒的免疫功能，至少需要六個(gè)月或更長(cháng)時(shí)間，在此過(guò)程中需要嚴格預防感染。FDA表示，因為Rethymic來(lái)自人體組織，因此該療法具有傳播傳染病的風(fēng)險，盡管基于有效的捐贈者篩查程序和產(chǎn)品制造流程，傳染病傳播的風(fēng)險控制在了很小的范圍內，但并未完全消除。在此次監管批準之前，Rethymic曾獲得了FDA的突破性療法、再生醫學(xué)高級療法、罕見(jiàn)兒科疾病和孤兒藥稱(chēng)號的指定。做為批準的一部分，Rethymic療法還獲得了罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審查的通行證。
目前，該療法的市場(chǎng)定價(jià)和可用性尚未公布，但BioWorld報告說(shuō)Rethymic上市價(jià)格可能會(huì )相當昂貴，一方面患有該疾病的患兒數量較少，另一方面針對出生時(shí)沒(méi)有胸腺的兒童進(jìn)行支持性護理的費用較高。8月，該公司指出，每位患有這種疾病的患兒每年平均在醫院度過(guò)150.6天，三年內支持性護理治療的平均總費用高達550萬(wàn)美元。
參考來(lái)源：
FDA Greenlights Enzyvant Drug for Ultra-Rare Pediatric Disease