研究發(fā)現：若每天早上都吃面條，過(guò)不了多久，身體或迎來(lái)6變化
關(guān)鍵詞：面條
近年來(lái)，我國愈發(fā)重視罕見(jiàn)病用藥保障工作。2020年，中共中央、國務(wù)院發(fā)布的《關(guān)于深化醫療保障制度改革的意見(jiàn)》明確提出“探索罕見(jiàn)病用藥保障機制”。國家層面加快將罕見(jiàn)病用藥納入國家基本醫保目錄，地方層面也通過(guò)各種模式完善罕見(jiàn)病用藥保障。
一、罕見(jiàn)病用藥保障的新形勢
2021年是“十四五”規劃的開(kāi)局之年，也是我國全面建成小康社會(huì )、實(shí)現第一個(gè)百年奮斗目標之后，乘勢而上開(kāi)啟全面建設社會(huì )主義現代化國家新征程、向第二個(gè)百年奮斗目標進(jìn)軍的第一個(gè)五年?！夺t療保障法（征求意見(jiàn)稿）》、《“十四五”全民醫療保障規劃》等重要政策相繼出臺。站在這個(gè)特殊的歷史交匯點(diǎn)上，我國罕見(jiàn)病用藥保障所處的政策環(huán)境也發(fā)生了重大變化，已經(jīng)面臨新的形勢，正在進(jìn)入新的階段。
01.國家層面制定醫療保障基本政策
2021年1月19日，國家醫保局、財政部出臺《關(guān)于建立醫療保障待遇清單制度的意見(jiàn)》（醫保發(fā)〔2021〕5號）1。意見(jiàn)要求地方不得自行設立超出基本制度框架范圍的其他醫療保障制度，各地要嚴格按照國家基本醫療保險藥品目錄執行。因此，地方依托醫保資金保障國家基本醫保目錄以外的用藥受到制約，去年地方探索罕見(jiàn)病用藥保障明顯放慢。
因為事關(guān)醫療保障基本政策，所以國家還要求地方對清單出臺前、與清單不相符的政策措施進(jìn)行清理規范，期限原則上是3年內。如何調整目前通過(guò)基本醫保、大病醫保和來(lái)源于以上資金的專(zhuān)項基金支付政策范圍外費用的特殊政策？尤其是已經(jīng)將罕見(jiàn)病高值用藥（指價(jià)格高昂的藥品，患者年治療費用很高，有些甚至達百萬(wàn)元以上，而且往往需要終身用藥）納入地方醫保相關(guān)保障范圍的模式還能持續嗎？從目前來(lái)看，調整路徑似乎并不明晰。
02.引導社會(huì )力量參與救助保障
2021年11月，國務(wù)院辦公廳發(fā)布《國務(wù)院辦公廳關(guān)于健全重特大疾病醫療保險和救助制度的意見(jiàn)》（國辦發(fā)〔2021〕42號）。該意見(jiàn)規定醫療救助基金支付應符合國家有關(guān)基本醫保支付范圍的規定，即要遵循醫療保障待遇清單制度，不能突破基本醫保目錄。因此，未納入目錄的罕見(jiàn)病用藥無(wú)法得到醫療救助覆蓋，已有保障地區的調整路徑進(jìn)一步受到限制。
但是，該意見(jiàn)明確提出要積極引導慈善等社會(huì )力量參與救助保障。尤其關(guān)于罕見(jiàn)病用藥保障，不同于以往國家層面政策，該意見(jiàn)展開(kāi)了思路和方向，即整合醫療保障、社會(huì )救助、慈善幫扶等資源，實(shí)施綜合保障。保障范圍和程度則根據經(jīng)濟社會(huì )發(fā)展水平和各方承受能力。顯然，國家期望社會(huì )力量能在罕見(jiàn)病用藥保障方面進(jìn)一步發(fā)揮作用。
其實(shí)這是順應了黨的十九屆四中全會(huì )通過(guò)的《中共中央關(guān)于堅持和完善中國特色社會(huì )主義制度、推進(jìn)國家治理體系和治理能力現代化若干重大問(wèn)題的決定》。該決定提出“重視發(fā)揮第三次分配作用，發(fā)展慈善等社會(huì )公益事業(yè)”。這是黨中央首次明確以第三次分配為收入分配制度體系的重要組成，確立慈善等公益事業(yè)在我國經(jīng)濟和社會(huì )發(fā)展中的重要地位。這是繼2016年頒布的《慈善法》之后進(jìn)一步釋放出新時(shí)代黨和國家大力發(fā)展公益慈善事業(yè)、對收入分配格局進(jìn)行調整的重大信號。
03.更多罕見(jiàn)病用藥降價(jià)納入醫保
2021年12月3日，國家醫保局發(fā)布了《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）的通知》?；踞t保目錄新納入了7個(gè)罕見(jiàn)病藥品，數量?jì)H次于腫瘤和抗感染領(lǐng)域。此外，9種罕見(jiàn)病用藥成功談判續約。這充分體現了國家對罕見(jiàn)病患者這類(lèi)特殊小群體的關(guān)注。據統計，截至目前有28種罕見(jiàn)病的58種用藥已納入國家基本醫保目錄。
去年新納入罕見(jiàn)病用藥中，有2個(gè)原是高值用藥。此次通過(guò)談判大幅降價(jià)納入國家基本醫保目錄，也實(shí)現了罕見(jiàn)病高值用藥國家醫保零的突破。分析原因，除了我國的患者規模較大以外，這2種藥物都面臨著(zhù)競品的壓力，所以這使得國家醫保談判可以爭取到進(jìn)口高值用藥遠低于國外市場(chǎng)的價(jià)格，甚至是全球最低價(jià)。因此，也有不少人對國家醫保今后繼續加快納入罕見(jiàn)病高值用藥沒(méi)有那么樂(lè )觀(guān)。
04.政策性商業(yè)保險積極納入罕見(jiàn)病用藥
近年來(lái)，我國許多地方積極探索政府指導的城市定制型商業(yè)補充醫療保險。業(yè)界更是將2020年稱(chēng)為惠民險“元年”。去年出臺的《“十四五”全民醫療保障規劃》更是明確提出：厘清基本醫療保險責任邊界，支持商業(yè)保險機構開(kāi)發(fā)與基本醫療保險相銜接的商業(yè)健康保險產(chǎn)品，更好覆蓋基本醫保不予支付的費用。并要逐步將醫療新技術(shù)、新藥品、新器械應用納入商業(yè)健康保險保障范圍?！秶鴦?wù)院辦公廳關(guān)于健全重特大疾病醫療保險和救助制度的意見(jiàn)》也明確提出：支持商業(yè)健康保險發(fā)展，滿(mǎn)足基本醫療保障以外的保障需求。有報道顯示，截至去年9月底，全國至少120個(gè)地級及以上城市開(kāi)展了“惠民?！痹圏c(diǎn)，總參保人數超過(guò)7000萬(wàn)。
這些政策性商業(yè)保險在罕見(jiàn)病用藥保障方面開(kāi)始發(fā)揮作用。如上海去年4月發(fā)布的“滬惠?！?，對基本醫保目錄外特定住院自費醫療費用中的單品藥費既往癥人群可賠付50%、非既往癥人群可賠付70%，最多可賠付30萬(wàn)元；并將3種罕見(jiàn)病的5種高值用藥納入特定高額藥品目錄，既往癥人群可賠付30%、非既往癥人群可賠付70%，最多可賠付100萬(wàn)元。
二、新形勢下罕見(jiàn)病用藥保障的展望
雖然近年來(lái)各方愈發(fā)重視罕見(jiàn)病用藥保障，但還是有很多患者所需的藥物并沒(méi)有保障支持。因此，許多患者無(wú)力負擔特效藥費用，只能對癥治療或不治療。這些患者只能與時(shí)間賽跑，期待特效藥能早日進(jìn)入相關(guān)保障范圍。綜合以上形勢分析，在未來(lái)一段時(shí)期內，罕見(jiàn)病用藥保障可能需要在以下方面加快探索：
01.國家基本醫保目錄準入更多罕見(jiàn)病用藥
基本醫保應該體現對不同疾病人群的公平普惠，罕見(jiàn)病患者也有平等用藥的權利，保障罕見(jiàn)病用藥更是國家和社會(huì )尊重、保護這類(lèi)小群體健康權的體現。因此，期待國家將更多救急救命、雪中送炭的罕見(jiàn)病用藥納入基本醫保目錄?？紤]到基本醫保的籌資和待遇水平，為了不發(fā)生絕對金額方面的過(guò)高待遇，可以對價(jià)格較高的用藥設置醫保支付定額，而不是一刀切或固守報銷(xiāo)比例。并且可以參考國際上的一些做法，制定更加靈活地支付政策，比如設置階梯價(jià)格、實(shí)施財務(wù)分擔機制等。這樣既能使基本醫保充分踐行“?；尽?，同時(shí)又符合現階段盡力而為、量力而行的基本原則。
關(guān)于罕見(jiàn)病用藥的價(jià)格，隨著(zhù)競爭增加等因素，有些醫藥企業(yè)可能會(huì )通過(guò)降價(jià)進(jìn)入國家醫保。但新藥研發(fā)投入高、風(fēng)險大，藥企也需要合理回報進(jìn)而才有新藥研發(fā)的積極性。尤其罕見(jiàn)病患者用藥長(cháng)期依賴(lài)進(jìn)口藥，目前政策環(huán)境下國內藥企非常缺乏仿制、研發(fā)的積極性。如果政策機制不能鼓勵創(chuàng )新，最后受影響最大的，還是無(wú)藥可醫的患者。所以，醫保應進(jìn)一步平衡價(jià)值和價(jià)格關(guān)系，“醫保追求的戰略性購買(mǎi)，不是拼‘最便宜’也不是被‘天價(jià)藥’嚇倒。而是醫保通過(guò)‘騰籠換鳥(niǎo)’，可持續性地實(shí)現‘人民至上、健康至上’的最大公約數?！睂λ幤返膬r(jià)格應該合理引導，不能只寄托于醫保部門(mén)的談判降價(jià)，還需要科技、工信、藥監、稅務(wù)、衛生等多部門(mén)在藥品的研發(fā)、生產(chǎn)、流通、使用等環(huán)節給予支持，以保證藥企合理的商業(yè)回報。尤其是對國內藥企，要激發(fā)其研發(fā)積極性，這事關(guān)國計民生和國家安全。
02.引導社會(huì )力量在罕見(jiàn)病用藥保障中發(fā)揮重要作用
我國基本醫?；I資水平仍較低，面對加快出現的各類(lèi)創(chuàng )新高值用藥，確實(shí)無(wú)法過(guò)于依賴(lài)由基本醫保買(mǎi)單，無(wú)法通過(guò)基本醫保解決所有罕見(jiàn)病用藥問(wèn)題。因此需要在第三次分配、共同富裕的政策指引下，充分發(fā)揮社會(huì )力量在罕見(jiàn)病用藥保障中的重要作用。
近日舉行的2021年中國罕見(jiàn)病大會(huì )上發(fā)布：中國紅十字基金會(huì )與中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟共同發(fā)起設立了罕見(jiàn)病共助基金，將致力于資助因疾病而經(jīng)濟負擔較重的罕見(jiàn)病患者等方面工作。一些經(jīng)濟社會(huì )發(fā)展水平較高、社會(huì )力量比較強的地方（如上海等），應該勇于探索，開(kāi)發(fā)政府引導的新型慈善，充分調動(dòng)社會(huì )力量，建立多層次、整合型的罕見(jiàn)病用藥保障機制，探索建立罕見(jiàn)病慈善救助基金，主要保障國家基本醫保目錄以外的罕見(jiàn)病用藥，為新形勢下罕見(jiàn)病用藥保障探索新模式，為國家和其他地區提供參考經(jīng)驗。
對于已經(jīng)出臺罕見(jiàn)病用藥相關(guān)保障措施（主要是涉及罕見(jiàn)病藥品不在國家基本醫保目錄）的地區，為了避免患者待遇下降和社會(huì )矛盾產(chǎn)生，國家應適當延長(cháng)政策過(guò)渡期，允許地方繼續保留，鼓勵地方因地制宜，地方也不能因為待遇清單制度放棄、放緩探索，都應在按程序請示報告后，積極探索罕見(jiàn)病用藥保障新機制、新辦法。此外，通過(guò)近年多地的實(shí)踐，政策性商業(yè)保險的相關(guān)法律法規也有待進(jìn)一步完善，相關(guān)支持政策也有待進(jìn)一步加強，進(jìn)而才能長(cháng)期良性發(fā)展，并能進(jìn)一步拓寬罕見(jiàn)病用藥保障范圍。
以上這些也都不是割裂的，是既要專(zhuān)題推進(jìn)，又要協(xié)同整合，尤其在各方探索過(guò)程中做好銜接。罕見(jiàn)病用藥的綜合保障貴在整合、難在整合，目前已有保障模式整合度不高。期望在新形勢下，政府、市場(chǎng)、社會(huì )多方能在罕見(jiàn)病用藥保障方面加大探索、共同發(fā)揮重要作用。期望能加快構建整合度高、待遇水平高、并能較好平衡企業(yè)動(dòng)力、患者負擔和政府壓力的罕見(jiàn)病用藥綜合保障模式。
[1] 該文件的發(fā)布日期則是2021年8月10日。
主要參考資料：
病痛挑戰基金會(huì ).醫療救助制度，需要“看見(jiàn)”罕見(jiàn)病群體.2021.
學(xué)習時(shí)報.什么是“第三次分配”？.2020.
病痛挑戰基金會(huì ).2021年版國家醫保目錄，罕見(jiàn)病用藥新增7種+續約9種信息一覽！2021.
健康時(shí)報.惠民保普及百余個(gè)城市，參保人數超過(guò)7000萬(wàn).2021.
財健道.畢井泉：新藥研發(fā)九死一生，高風(fēng)險應有高回報.2021.
澎湃新聞.高值罕見(jiàn)病藥進(jìn)醫保背后：一針70萬(wàn)變3萬(wàn)，天價(jià)怎樣砍下來(lái).2021