為啥老年癡呆癥患者越來(lái)越多？醫生：40歲后，盡量改掉5個(gè)壞習慣
關(guān)鍵詞：老年癡呆
今日，Agios Pharmaceuticals宣布美國FDA已批準其新藥Pyrukynd（mitapivat）上市，治療患有丙酮酸激酶（pyruvate kinase）缺乏癥，且出現溶血性貧血的成人患者。值得一提的是，Pyrukynd是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活劑。
丙酮酸激酶缺乏癥是一類(lèi)罕見(jiàn)的遺傳病，會(huì )導致患者出現慢性的溶血性貧血。其背后原因在于PKLR基因突變，影響到了紅細胞的丙酮酸激酶活性，從而降低其ATP水平，并使上游代謝產(chǎn)物不斷累積，造成紅細胞的能量缺失。這種疾病能引起一系列嚴重的并發(fā)癥，并影響生活質(zhì)量。目前的療法包括輸血和脾臟切除，但這兩種方法都有一定風(fēng)險。
Pyrukynd帶來(lái)了全新的治療希望。作為一種丙酮酸激酶激活劑，它能改善血紅細胞的能量供應，提高紅細胞的健康水平，從而治療丙酮酸激酶缺乏癥成人患者的溶血性貧血。
這一批準是基于兩項關(guān)鍵性3期臨床試驗ACTIVATE和ACTIVATE-T的數據。第一項試驗中，Pyrukynd在沒(méi)有定期接受輸血的患者內統計顯著(zhù)地提升了血紅蛋白的水平。第二項試驗里，該療法為需要定期輸血的患者減少了輸血的負擔，且結果具有統計顯著(zhù)性，并具有臨床意義。去年，該療法也已經(jīng)獲得優(yōu)先審評資格。
圖片來(lái)源：123RF
“ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的成功，彰顯了mitapivat在顯著(zhù)改善丙酮酸激酶缺乏癥中溶血和貧血情況的影響力，”這兩項研究的研究人員，哈佛醫學(xué)院的Hanny Al-Samkari博士說(shuō)道，“Mitapivat是款靶向療法，也是丙酮酸激酶缺乏癥的首個(gè)疾病修正療法。FDA的批準對于這些具有巨大未竟需求的患者來(lái)說(shuō)，是值得振奮的一步?！?/p>
“十年多來(lái)，我們在激活丙酮酸激酶的科學(xué)上不斷探索，將Pyrukynd帶給患有丙酮酸激酶缺乏癥的患者，為他們帶來(lái)特定解決這一罕見(jiàn)、使人衰弱的血液疾病的首款獲批療法?！?Agios首席執行官Jackie Fouse博士說(shuō)道。
英文原文鏈接：https://www.globenewswire.com/news-release/2022/02/17/2387542/0/en/Agios-Announces-FDA-Approval-of-PYRUKYND-mitapivat-as-First-Disease-Modifying-Therapy-for-Hemolytic-Anemia-in-Adults-with-Pyruvate-Kinase-Deficiency.html