它是秋季 “第一補” ！這么吃直接“潤”到血里，脾胃暖乎乎，渾身有力氣
關(guān)鍵詞：脾胃
根據外媒(seekingalpha)消息,近日首個(gè)針對龐貝氏綜合癥的組合療法(chaperone+ERT)ATB200/AT2221被FDA授予“孤兒藥”資格,開(kāi)發(fā)該產(chǎn)品的AmicusTherapeutics(愛(ài)美醫療(FOLD))股價(jià)也應聲上漲5.8%,報15.8美元/股。
你不能指望奇跡自己會(huì )發(fā)生,你必須親手去創(chuàng )造奇跡
這個(gè)消息被公布之時(shí),恰逢該公司的CEOJohnCrowley到訪(fǎng)位于中國上海的生產(chǎn)基地訪(fǎng)問(wèn)。筆者通過(guò)查閱資料發(fā)現,他在近日發(fā)表的“邁向龐貝氏癥的全新治療方法：個(gè)人醫學(xué)之旅(AdvancingaNewTreatmentforPompe:APersonalJourneyinMedicine)”的演講中介紹,使用在研新藥ATB200/AT2221治療龐貝氏癥(Pompedisease)獲得了初步積極功能性數據結果,早期數據顯示其具有成為標準治療的潛力。使用ATB200/AT2221完成6個(gè)月治療的患者除了穩定或改善強制肺活量(FVC)指標之外,還顯示出六分鐘步行測試(6MWT)距離和其他運動(dòng)功能測量值明顯的改善。
據悉,龐貝氏綜合癥是一種發(fā)病率在約四萬(wàn)分之一的罕見(jiàn)性疾病。它是由缺乏酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的而引起的遺傳性溶酶體儲存障礙。GAA的水平降低或缺失導致肌肉和其他組織溶酶體中底物糖原的積累,最終導致與龐貝氏相關(guān)的癥狀,包括肌肉無(wú)力和呼吸功能不全等。
JohnCrowley,AmicusCEO
JohnCrowley成立Amicus并投入到龐貝氏綜合癥的研發(fā),背后還有一個(gè)“充滿(mǎn)愛(ài)”的故事?！拔壹尤牒币?jiàn)病治療行業(yè)大概是在20年前,當時(shí)我的女兒Megan(梅根)只有15個(gè)月,我的兒子Patrick(帕特里克)只有7天,他們被診斷患有肌肉功能喪失的龐貝氏病?！盝ohnCrowley告訴記者,“當時(shí),醫生說(shuō)梅根最多還能活上9個(gè)月,如今她已經(jīng)成為了圣母大學(xué)一名大三學(xué)生；在學(xué)習電影、電視與戲劇專(zhuān)業(yè)之余,成為一名慈善基金會(huì )的志愿者；今年還作為特朗普總統的客人,被邀請到國會(huì )?！?/p>
JohnCrowley的兩名子女都患有龐貝氏癥
創(chuàng )造梅根姐弟生命奇跡的,正是他們的父親JohnCrowley。這位沒(méi)有絲毫生物醫學(xué)背景的門(mén)外漢,打造了全球第一款治療龐貝氏癥的新藥Myozyme。2006年,美國FDA正式批準這款新藥上市。這是全世界首個(gè)被批準的龐貝氏癥藥物。在梅根與帕特里克之外,全世界5000-10000名龐貝氏癥患者從中受益。
罕見(jiàn)病治療無(wú)國界,希望同步在中國開(kāi)展Ⅲ期臨床試驗
“在梅根被診斷出龐貝氏時(shí),當時(shí)在美國都沒(méi)有一個(gè)非常中心化的機構來(lái)針對罕見(jiàn)病的治療的研發(fā),如今20多年過(guò)去了,藥物研發(fā)及開(kāi)發(fā)發(fā)展很快,以患者為中心的各個(gè)機構來(lái)都投身于罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域,包括全球研發(fā)機構、制藥機構和患者共同向罕見(jiàn)病治愈的光明方向來(lái)邁進(jìn)?！盝ohnCrowley說(shuō)。
與中國罕見(jiàn)病領(lǐng)域專(zhuān)家交流(左起：Amicus公司高級副總裁EnriqueDilone博士、法布雷病友會(huì )負責人黃錚匯,北京大學(xué)醫學(xué)部遺傳學(xué)系副主任黃昱、罕見(jiàn)病發(fā)展中心(CORD)主任黃如方、JohnCrowley、龐貝氏病友會(huì )代表高茹、罕見(jiàn)病發(fā)展中心國際事務(wù)總監楊佩蓉博士、藥明生物CEO陳智勝博士)
JohnCrowley表示,Amicus正在與各國監管機構溝通進(jìn)行更大規模臨床試驗,也在認真和謹慎地考慮把中國的病患也加入到臨床Ⅲ期的治療過(guò)程中,爭取明年同步在中國開(kāi)展Ⅲ期臨床試驗。據筆者了解,這是一個(gè)非常罕見(jiàn)的計劃,在此之前并沒(méi)有任何類(lèi)似的藥物可以在全球進(jìn)行這樣的臨床實(shí)驗,不過(guò)隨著(zhù)中國加入ICH,這種“全球同步研究開(kāi)發(fā)”的案例或許會(huì )越來(lái)越多。
向世界昭示：中國具備生產(chǎn)高端生物藥的能力和水平
如前文所述,ATB200/AT2221是一種新型治療組合范例：ATB200是具有優(yōu)化碳水化合物結構(特別是甘露糖-6-磷酸,M6P)的獨特重組人源酸性α-葡萄糖苷酶(rhGAA),以增強與藥物伴侶AT2221共同施用時(shí)的機體攝取,碳水化合物在蛋白酶上的連接點(diǎn)直接影響藥物進(jìn)入肌肉靶點(diǎn)、被機體攝取量,連接點(diǎn)的精確度對藥物療效至關(guān)重要。
“這款生物藥非常復雜,對研發(fā)生產(chǎn)的技術(shù)水平、產(chǎn)品質(zhì)量的要求都很高,堪稱(chēng)生物藥中的航天飛機,很高興我們與中國的合作伙伴藥明生物一起做到了。因此我們希望在中國生產(chǎn)的這款藥不僅盡快在中國以一個(gè)比較公平的價(jià)格推進(jìn),也希望讓全球的患者盡快用上”,JohnCrowley補充道。
據悉,Amicus的合作伙伴藥明生物擁有自主知識產(chǎn)權的細胞系平臺,2000升*14流加工藝及1000升*2灌流工藝的一次性生物反應器的cGMP臨床樣品基地可同時(shí)制備多種臨床樣品。這些完備先進(jìn)的生物藥流加及灌流工藝不僅可以滿(mǎn)足各種嚴苛的工藝需求,也向世界昭示了中國具備生產(chǎn)高端生物藥的能力和水平。
編輯補充：
JohnCrowley全家的故事感動(dòng)了整個(gè)美國,曾被寫(xiě)成報告文學(xué)小說(shuō)《TheCure》,于2006年出版并獲得了普利策獎,并被好萊塢改編成電影《良醫妙藥》(ExtraordinaryMeasures)。他創(chuàng )辦的Amicus目前產(chǎn)品包括：(1)治療法布雷病(Fabrydisease))的Migalastat；(2)治療龐貝氏綜合癥(Pompedisease)的ATB200/AT222；(3)治療大皰性表皮松解(EpidermolysisBullosa,EB)的SD-101。
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