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血友病的基因治療

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血液疾病的到來(lái)是會(huì )影響身體的健康和很多人照成極大的痛苦,所以發(fā)現這樣疾病的時(shí)候人們都表現出來(lái)很擔心,尤其是患有血友病以后人們首先要做的就是要好好地進(jìn)行治療它,那么,血友病的基因治療方法?下面和專(zhuān)家一起來(lái)看看吧。

基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規模臨床試驗表明,患者只需要接受一次注射,自我凝血的能力就大幅改善,且沒(méi)有發(fā)現副作用。

據介紹,乙型血友病是由于患者基因缺陷,不能合成第九凝血因子引起,造成患者不具備正常的凝血功能。目前對這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因子。

報告說(shuō),通過(guò)使用8腺相關(guān)病毒作為載體,可以將正確版本的相關(guān)基因運載進(jìn)入人體細胞內,細胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。

有6患者參與了本次試驗。結果顯示,他們接受一次注射后,體內第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經(jīng)可以顯著(zhù)改善病情,緩解受傷時(shí)血流不止的情況。

對這些患者的跟蹤顯示,由于是在基因層面上進(jìn)行治療,他們體內第九凝血因子的含量可以長(cháng)期穩定達16個(gè)月,不需要再反復注射第九凝血因子。此外也沒(méi)有發(fā)現這種基因療法有明顯的副作用。

專(zhuān)家說(shuō),對于乙型血友病患者來(lái)說(shuō),這是一種可以完全改變其生活的療法。研咳嗽苯酉呂唇進(jìn)行更大規模的試驗,進(jìn)一步驗證這種療法的有效性,并探索能否用類(lèi)似方式來(lái)治療甲型血友病。

專(zhuān)家提示:上面是說(shuō)的有關(guān)血液疾病出現以后的相關(guān)治療辦法,我們也要對這做好正確的了解,而當發(fā)現身體有問(wèn)題的時(shí)候也要確診是什么疾病,在清楚的了解后要選擇好的醫院來(lái)接受治療。

溫馨提示:醫療科普知識僅供參考,不作診斷依據;無(wú)行醫資格切勿自行操作,若有不適請到醫院就診
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