CellGenesys公司放棄開(kāi)發(fā)肌內血友病基因療法
美國CellGenesys公司表示，最近臨床前期的研究表明，血友病的IX因子基因治療直接將目的基因送到肝臟比注射肌肉更有效。根據該資料和其他研究資料，公司主張不繼續從事肌肉內運輸目的基因的研究。該公司的執行副社長(cháng)Joseph，Vallner博士說(shuō):最近發(fā)表的研究結果進(jìn)一步支持我們長(cháng)期執行的戰略，強調血友病基因治療中直接向肝臟運輸基因。使用腺相關(guān)病毒載體系統，將人類(lèi)IX因子基因直接輸入肝臟(產(chǎn)生IX因子的器官)或肌肉中，將目的基因直接輸送到肝臟，270天后也能檢測出IX因子蛋白。但是，由于將基因引入肌肉產(chǎn)生強烈的抗體反應，因此無(wú)法測量IX因子。Vallner說(shuō):這項研究和其他研究提供了臨床前期的資料。這些是人體臨床試驗所必需的，試驗計劃明年開(kāi)始。
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