48歲女子查出腸癌早期，天天吃蘋(píng)果，復查時(shí)醫生：真是好辦法
關(guān)鍵詞：腸癌
CSL宣布，歐盟委員會(huì )已授予其基因療法Hemgenix（etranacogenedezaparvovec）有條件上市許可（CMA），用于治療沒(méi)有使用過(guò)凝血因子IX抑制劑的重度和中度血友病B成人患者。在正在進(jìn)行的臨床試驗中，Hemgenix通過(guò)向患者體內輸送編碼凝血因子IX的功能性基因，成功減少了年度出血率。
新聞稿指出，Hemgenix是歐盟（EU）和歐洲經(jīng)濟區（EEA）首個(gè)獲批用于血友病B的基因療法。
血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現突變，導致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）?；加性摷膊〉幕颊呷菀装l(fā)生關(guān)節、肌肉和內臟器官出血，出現疼痛、腫脹和關(guān)節損傷。目前的治療包括終生預防性輸注凝血因子IX，以暫時(shí)替代或補充低水平的凝血因子。
Hemgenix是一種基于腺相關(guān)病毒5（AAV5）的基因療法，對中度至重度血友病B患者進(jìn)行一次性治療。Hemgenix使用AAV5作為其載體，將編碼凝血因子IX的基因變體Padua輸送到體內，它產(chǎn)生的凝血因子IX蛋白的活性是一般基因型的5倍-8倍。2022年11月，Hemgenix獲得了美國FDA的批準上市，用于血友病B成人患者的治療。
此次Hemgenix的獲批是基于HOPE-B試驗——迄今為止最大的血友病B基因治療試驗——的研究結果。這些試驗結果表明，接受Hemgenix治療的血友病B患者的平均凝血因子Ⅸ活性水平表現出穩定和持久的增長(cháng)（平均FIX活性為36.9%），校正后的年出血率（ABR）減少64%。在輸注Hemgenix后，96%的患者停止了常規的凝血因子Ⅸ預防性治療，在Hemgenix治療后的18個(gè)月，平均凝血因子Ⅸ消耗量比導入期減少了97%。
HOPE-B研究24個(gè)月的分析結果繼續證明了Hemgenix的持續性治療效果。在臨床上，Hemgenix治療的總體耐受性良好，沒(méi)有嚴重的治療相關(guān)不良事件。
CSLBehring公司的高級副總裁兼歐洲商業(yè)運營(yíng)總經(jīng)理LutzBonacker先生在新聞稿中表示：“在CSLBehring，我們的承諾很簡(jiǎn)單——拯救生命和改善生活，我們通過(guò)踐行以患者為中心、創(chuàng )新、誠信、協(xié)作和卓越績(jì)效的核心價(jià)值觀(guān)來(lái)實(shí)現這一目標。Hemgenix在歐洲的獲批正是這種專(zhuān)注的結果，也是血友病B的一個(gè)里程碑，我們現在需要努力確保歐洲各地盡可能多的符合條件的患者能夠獲得這種創(chuàng )新治療?！?/p>