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今日，美國FDA擴大了羅氏（Roche）藥物Zelboraf（vemurafenib）的適應癥，用于治療罹患罕見(jiàn)血癌Erdheim-Chester?。‥CD）的成人患者，這也是首個(gè)經(jīng)FDA批準針對ECD的療法。
ECD是一種起源于骨髓、增長(cháng)緩慢的血癌。ECD會(huì )使組織細胞（一種白細胞）的產(chǎn)生增多，多余的組織細胞可導致腫瘤侵入身體的多個(gè)器官和組織，包括心臟、肺、大腦等。據估計，ECD影響了全世界600至700名患者，約有54%的ECD患者具有BRAF V600突變。ECD患者的預期壽命非常有限。這一群體急需新的療法來(lái)緩解疾病。
▲Vemurafenib的分子結構式
Zelboraf是一款口服的小分子激酶抑制劑，能通過(guò)阻斷某些促進(jìn)細胞生長(cháng)的酶的作用，來(lái)抑制癌細胞的生長(cháng)。它于2011年獲FDA批準治療攜帶BRAF V600E突變的不可切除或轉移性黑色素瘤患者。由于它針對BRAF V600突變的特性，研究人員們相信它也有望用于ECD的治療。針對這一適應癥，FDA曾授予Zelboraf優(yōu)先審評資格、突破性療法認定，以及孤兒藥資格。
Zelboraf此次獲批是基于它在一項2期研究VE-BASKET中展現的療效。該試驗共包含22例具有BRAF-V600突變陽(yáng)性的ECD患者，研究測量了獲得完全緩解或部分緩解的患者比例（總體緩解率，ORR）。結果顯示，經(jīng)Zelboraf治療的患者的ORR達到54.5%，其中11名患者（50%）獲得部分緩解，1名患者（4.5%）獲得完全緩解。使用Zelboraf的ECD患者常見(jiàn)的副作用包括關(guān)節痛、斑丘疹、脫發(fā)、疲勞等。
“今日Z(yǔ)elboraf獲批用于ECD患者，證明了我們如何將某些惡性腫瘤的潛在遺傳特性的知識應用于其它癌癥，”FDA藥物評估與研究中心的血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室代理主任、FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說(shuō)：“該產(chǎn)品于2011年被首次批準，治療某些攜帶BRAF V600突變的黑色素瘤患者。我們現在將這一治療帶給那些罹患罕見(jiàn)癌癥但沒(méi)有獲批療法的患者?！?/p>
“FDA的這一決定意味著(zhù)罹患Erdheim-Chester病的患者將首次擁有經(jīng)FDA批準的治療選擇，”羅氏首席醫學(xué)官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負責人Sandra Horning博士說(shuō)：“我們致力于尋找新的方法，將藥物帶給需求尚未滿(mǎn)足的患者。我們很高興這個(gè)創(chuàng )新的臨床試驗幫助確定Zelboraf能治療這種罕見(jiàn)疾病?！?/p>
“這款首個(gè)獲FDA批準的ECD療法讓ECD患者群體備受鼓舞，這給患者及其家屬帶來(lái)了新的希望，”ECD全球聯(lián)盟總裁Kathleen Brewer女士表示：“這種新的治療方法表明，有意義的突破可以在患者、家屬、研究醫生、工業(yè)界和FDA的共同作用下很快發(fā)生，來(lái)幫助患者?！?/p>
我們祝賀羅氏的這一藥物獲得擴大適應癥批準，并期待它能為這一罕見(jiàn)癌癥群體帶來(lái)治療希望！