冠心病不敢吃辣椒？醫生提醒：不想病情惡化，要遠離這些
關(guān)鍵詞：辣椒
自2017年8月（Kymriah）tisagenlecleucel在美國首次批準用于治療急性淋巴細胞白血病以來(lái)，目前至少已有8個(gè)基因療法獲美國FDA批準上市，其中包括最近批準的Carvykti（ciltacabtagene autoleucel），詳見(jiàn)下表。
（藥明康德內容團隊制圖，點(diǎn)擊可見(jiàn)大圖，括號中公司收購了產(chǎn)品的研發(fā)公司）
在剛剛過(guò)去的2月份，已有楊森（Janssen）和傳奇生物聯(lián)合開(kāi)發(fā)的Carvykti獲得FDA批準，今年還有3種基因療法可能獲得FDA批準，另外8種預計在年底前提交生物制品許可申請（BLA）。
（藥明康德內容團隊制圖，點(diǎn)擊可見(jiàn)大圖）
1. 療法名稱(chēng)：Betibeglogene autotemcel
公司名稱(chēng)：藍鳥(niǎo)生物
適應癥：β地中海貧血
3. 療法名稱(chēng)：Nadofaragene firadenovec
公司名稱(chēng)：FerGene（Ferring）
適應癥：膀胱癌
8. 療法名稱(chēng)：Afamitresgene autoleucel
公司：Adaptimmune Therapeutics
適應癥：膜肉瘤或黏液樣/圓細胞脂肪肉瘤（MRCLS）
Afamitresgene autoleucel（afami-cel）是Adaptimmune Therapeutics公司的開(kāi)發(fā)的工程化靶向MAGE-A4抗原的T細胞療法。該療法在其正在進(jìn)行的滑膜肉瘤和粘液樣/圓細胞脂肪肉瘤（MRCLS）2期研究中達到了主要療效終點(diǎn)?；诜e極的結果，Adaptimmune準備在2022年第四季度提交一份用于滑膜肉瘤的BLA申請。目前，手術(shù)是滑膜肉瘤的首選治療方法，有些病人會(huì )在手術(shù)前后接受放射治療。如果獲得批準，afami-cel將為該患者群體提供具有更高生活質(zhì)量的替代治療。
9. 療法名稱(chēng)：CTX001
公司名稱(chēng)：CRISPR Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals
適應癥：β地中海貧血；鐮刀型細胞貧血病
CTX001是一種非病毒載體的基因編輯療法，由CRISPR Therapeutics和Vertex合作開(kāi)發(fā)，用于治療患有輸血依賴(lài)性β地中海貧血（TDT）或嚴重鐮刀型細胞貧血?。⊿CD）的患者，通過(guò)在體外對患者的造血干細胞進(jìn)行改造，使紅細胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。該療法已完成其正在進(jìn)行的3期研究的患者注冊，并已對70多名患者進(jìn)行了給藥。CTX001已獲得美國FDA授予治療TDT和SCD的再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定、以及快速通道和孤兒藥資格。Vertex計劃在2022年底提交CTX001用于治療這兩種適應癥的全球（包括美國FDA）監管申請文件。
10. 療法名稱(chēng)：EB-101
公司：Abeona Therapeutics
適應癥：隱性營(yíng)養不良型大皰性表皮松解癥
今年有望在美國遞交上市申請的另外一種COL7A1基因靶向療法是Abeona的EB-101。該療法是一種體外基因校正的自體細胞療法，將COL7A1膠原蛋白基因插入到患者自身的皮膚細胞（角質(zhì)形成細胞）中。該療法正在一項3期安全性和有效性臨床試驗中進(jìn)行研究，用于治療隱性營(yíng)養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB），這是一種罕見(jiàn)的結締組織疾病，目前還沒(méi)有獲得批準的療法。在1/2期研究中，EB-101已顯示出可觀(guān)的傷口愈合和長(cháng)達六年的長(cháng)期疼痛減輕效果。Abeona已完成其3期試驗的患者注冊，并預計將在2022年第三季度提供一線(xiàn)結果，隨后將在2022年底或2023年初提交BLA申請。
11. 療法名稱(chēng)：OTL-103
公司名稱(chēng)：Orchard Therapeutics
適應癥：Wiskott-Aldrich綜合征
Orchard Therapeutics的OTL-103是一種自體造血干細胞基因療法，包括用編碼Wiskott-Aldrich綜合征（WAS）基因的慢病毒載體體外轉染的CD34+細胞，旨在通過(guò)單次注射治療Wiskott-Aldrich綜合征，這是一種罕見(jiàn)的遺傳性免疫缺陷紊亂。該療法已獲得FDA授予的孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾?。≧PD）資格。目前，評估療效和安全性的3期臨床試驗正在進(jìn)行中，Orchard計劃在2022年初與FDA討論其潛在的BLA申請。