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脊髓性肌萎縮癥治療藥物

病情描述:
最近我出現(xiàn)了手部肌肉無力的現(xiàn)象,到醫(yī)院做檢查后發(fā)現(xiàn)患有脊髓性肌萎縮癥,脊髓性肌萎縮癥治療藥物是什么?
共1個回答
宋振海 副主任醫(yī)師 去掛號
山東省立醫(yī)院 三甲 神經(jīng)內(nèi)科

脊髓性肌萎縮癥的治療藥物主要有諾西那生鈉、利司撲蘭、索伐瑞韋等,需在神經(jīng)科醫(yī)生指導(dǎo)下根據(jù)分型及嚴重程度選擇用藥方案。

1、諾西那生鈉

鞘內(nèi)注射用反義寡核苷酸藥物,通過調(diào)節(jié)SMN2基因剪接增加功能性SMN蛋白表達,適用于各型SMA患者,常見不良反應(yīng)包括呼吸道感染和便秘。

2、利司撲蘭

口服小分子SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑,可穿透血腦屏障,每日一次給藥方便,需監(jiān)測肝功能,可能出現(xiàn)發(fā)熱、腹瀉等副作用。

3、索伐瑞韋

基因替代療法藥物,通過靜脈輸注遞送正常SMN1基因,適用于1型SMA患兒,需配合糖皮質(zhì)激素預(yù)處理預(yù)防肝毒性反應(yīng)。

4、輔助藥物

包括甲鈷胺營養(yǎng)神經(jīng)、巴氯芬緩解肌痙攣、左卡尼汀改善代謝等對癥治療藥物,需與核心治療藥物聯(lián)合使用。

建議定期進行肺功能評估和康復(fù)訓練,保持均衡飲食并補充維生素D,治療期間嚴格遵循醫(yī)囑監(jiān)測藥物不良反應(yīng)。

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