結直腸癌多久不復發(fā)，才算真正“治愈”？提醒：5個(gè)指標千萬(wàn)留心
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進(jìn)入了2022年的2月份，中國醫藥圈里熱議的中國新藥出海經(jīng)歷的各種觀(guān)點(diǎn)，眾說(shuō)紛紜但是切中要害的觀(guān)點(diǎn)不多，主要是忽視了事件的本質(zhì)。首先中國新藥和國際化新藥之間有什么樣的區別讓FDA無(wú)法認可？其次中國新藥為什么要出海？中國新藥如何才能被FDA認可？
中國新藥目前的真實(shí)狀況：
最近寫(xiě)的一篇“搞清楚什么是新藥”的新藥概念探究的文章，將大家常用的新藥概念進(jìn)行了客觀(guān)的整理。結論就是多數中國新藥本質(zhì)上屬于ME COPY，不是真正的新藥，和FIC、BIC以及ME TOO新藥沒(méi)有任何關(guān)系。
造成這個(gè)現象的客觀(guān)原因是因為中國近100年來(lái)沒(méi)有能力發(fā)現任何可以成藥的新靶點(diǎn)，也不是通過(guò)HTS找到hits進(jìn)行的新藥探索之路，只是在已知靶點(diǎn)有活性的結構基礎上修飾得到的新藥類(lèi)似物，目前行業(yè)內一般稱(chēng)為跟蹤性新藥，也就是常說(shuō)的ME COPY新藥。
可見(jiàn)中國目前做新藥的2個(gè)最基本的要素都不具備的情況下，純粹靠模仿和結構修飾做出了的ME COPY新藥至今還有少數人認為是新藥，所以對于新藥概念認識的誤解是主觀(guān)方面的原因，可能是因為中國醫藥行業(yè)的從業(yè)者還沒(méi)有國際化新藥的實(shí)踐，仍然用仿制藥的思維來(lái)看待新藥。
不過(guò)到了2022年了中國醫藥界的多數人對于什么是真正的新藥都已經(jīng)是洞若觀(guān)火了，雖然嘴上不愿意承認其實(shí)基本上沒(méi)有人不明白中國的ME COPY新藥真的不是新藥。
中國新藥為什么要出海？
中國每年產(chǎn)生的新藥數量全球最多，但是只能存在于中國這個(gè)特殊的市場(chǎng)，連緬甸老撾都不認可。中國新藥出海的驅動(dòng)絕對不是為國爭光去證明中國新藥的價(jià)值，更加不是為了海外更大的市場(chǎng)機會(huì )，只是為了在中國市場(chǎng)更好的打擊競爭對手。
作為ME COPY新藥沒(méi)有什么創(chuàng )新點(diǎn)，也不會(huì )有排他的臨床和商業(yè)機會(huì )，嚴重的內卷導致ME COPY新藥無(wú)法在中國市場(chǎng)盈利，ME COPY新藥的臨床推廣費用給的過(guò)高就賠錢(qián)，給的稍微低點(diǎn)就很難打動(dòng)醫生開(kāi)處方，畢竟醫生在同靶點(diǎn)新藥上的選擇實(shí)在是太多了，所以如果說(shuō)自己的新藥被FDA批準了，至少在醫生目前就有了一個(gè)由頭了。
其實(shí)這個(gè)想法看上去很有道理，然而沒(méi)有什么用，在中國市場(chǎng)盈利靠是不僅僅是商業(yè)推廣的高費用那么簡(jiǎn)單，一個(gè)看上去高大上的說(shuō)法未必會(huì )帶來(lái)盈利的機會(huì )，比如中國已經(jīng)有了一個(gè)被CDE和FDA同時(shí)批準的新藥，不是一樣國內和海外都沒(méi)有盈利嗎？
因此，基于國內市場(chǎng)內卷壓力而出海的ME COPY新藥注定是沒(méi)有希望的。
中國新藥如何才能被FDA認可？
FDA批準新藥的基本標準一直沒(méi)有改變，就是在安全有效的情況下解決臨床未滿(mǎn)足需求。一般本地人人都可以進(jìn)入FDA的新藥審批現場(chǎng)，即使是外國人也可以申請進(jìn)入審批現場(chǎng)，所以FDA的新藥審批過(guò)程非常成熟而且透明。
新藥是商業(yè)科學(xué)，FDA主要是負責科學(xué)方面的評價(jià)，與新藥申請企業(yè)的共同點(diǎn)是都是基于一個(gè)臨床未滿(mǎn)足需求共同探討一個(gè)解決方案，側重點(diǎn)不同的是，新藥申請企業(yè)更加關(guān)注新藥的商業(yè)價(jià)值和支付方的想法，而FDA更加關(guān)注新藥的安全性，第三次投票表決關(guān)于新藥的收益和風(fēng)險平衡中安全性的比重非常高。
影響新藥審批的最重要的部分是三期臨床的數據，但是新藥的商業(yè)科學(xué)特性讓藥廠(chǎng)在設計三期臨床方案時(shí)，考量的重點(diǎn)不是FDA而是支付方，就是必須通過(guò)三期臨床證明新藥的醫藥經(jīng)濟學(xué)價(jià)值讓支付方愿意買(mǎi)單或者愿意給一個(gè)理想的定價(jià)，因此兼顧支付方需求和FDA的要求的三期臨床設計的確是一個(gè)挑戰。
目前中國的ME COPY新藥無(wú)法解決一個(gè)臨床未滿(mǎn)足需求，當然不能通過(guò)臨床證明期醫藥經(jīng)濟學(xué)價(jià)值了。所以首先ME COPY新藥無(wú)法符合FDA對于新藥的要求。反之如果這個(gè)新藥可以解決其他新藥都無(wú)法解決的臨床問(wèn)題，FDA巴不得盡快批準這個(gè)新藥來(lái)解決美國老百姓的健康問(wèn)題，畢竟這是FDA的職責所在。
其次ME COPY新藥進(jìn)入國際市場(chǎng)是否會(huì )降低支付方的費用來(lái)為海外人民省錢(qián)？只能這個(gè)想法說(shuō)圖樣圖森破。首先美國的藥費雖然全球最高，但是基于新藥臨床所證明的醫藥經(jīng)濟學(xué)證據會(huì )帶來(lái)多方收益，其次基于醫生和患者方面很難去改變使用現有的新藥，除非現有新藥出現了安全有效方面的問(wèn)題，所以即使同類(lèi)新藥價(jià)格有很大的優(yōu)勢，支付方也很難說(shuō)法醫生和患者換藥，何況ME COPY新藥也沒(méi)有臨床的醫藥經(jīng)濟學(xué)證據。
其實(shí)過(guò)去FDA對于來(lái)自中國的ME COPY新藥是不了解的，不明白為什么明明是一個(gè)連505B2都不如的類(lèi)似物，一定要按照新藥來(lái)注冊，過(guò)去也批準過(guò)類(lèi)似的中國ME COPY新藥。
ME COPY新藥在中國浪費了大量的資金和臨床資源，因為目前中國沒(méi)有幾個(gè)真正的新藥，所以ME COPY新藥在中國暫時(shí)沒(méi)有對于真正的新藥造成威脅。但是在美國就不同了，如果放任這些ME COPY新藥進(jìn)入美國的臨床和市場(chǎng)，就極大傷害了當地真正新藥的發(fā)展空間，所以FDA現在才明白過(guò)來(lái)ME COPY新藥的危害，未來(lái)也一定會(huì )出臺更多政策對待這些ME COPY新藥，因此中國的ME COPY新藥出海夢(mèng)斷2022年。
那么什么樣的中國新藥可以出海被FDA以及全球的支付方認可？還是需要回到新藥的出發(fā)點(diǎn)，如果這個(gè)中國新藥解決了一個(gè)全球其他藥物都無(wú)法解決的臨床需求，那么不論是FDA還是全球的支付方一定都希望盡快接納這個(gè)中國新藥，這才是真正新藥的價(jià)值所在。