回顧：32歲女子長(cháng)期吃豬肝，治療缺鐵性貧血，有效果嗎？
關(guān)鍵詞：缺鐵性貧血
新冠治療藥物臨床III期失敗，這家公司股價(jià)大跌80%！華恒生物2021年總收入9.54億元，同比增長(cháng)95.5%
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01、
III期臨床失敗
Synairgen公司股價(jià)大跌80%
2月21日，Synairgen公司宣布，SNG001治療新冠肺炎住院患者的國際III期SPRINTER臨床試驗未達到其主要或關(guān)鍵次要療效終點(diǎn)，但表現出良好的安全性，在該人群中耐受性良好。
SNG001是一種天然產(chǎn)生的廣譜抗病毒蛋白干擾素β，可以直接吸入肺部，來(lái)刺激機體產(chǎn)生免疫反應。這防止感染新冠肺炎患者因需要吸氧而缺乏呼吸機時(shí)導致的病情惡化。III期臨床失敗的消息一傳出，Synairgen公司股價(jià)大跌80%。
02、
華恒生物2021年總收入9.54億元
同比增長(cháng)95.5%
2月22日，華恒生物發(fā)布2021年業(yè)績(jì)快報，報告稱(chēng)公司營(yíng)業(yè)總收入為9.54億元，同比增長(cháng)95.85%；實(shí)現歸屬于母公司所有者的扣除非經(jīng)常性損益的凈利潤為1.5億元，同比增長(cháng)55.28%。有關(guān)項目增減變動(dòng)幅度達30%以上的主要原因說(shuō)明：
（1）報告期內，公司營(yíng)業(yè)總收入、營(yíng)業(yè)利潤、利潤總額、歸屬于母公司所有者的凈利潤、歸屬于母公司所有者的扣除非經(jīng)常性損益的凈利潤增加較大，主要系銷(xiāo)售規模持續增長(cháng)所致。
（2）報告期末，總資產(chǎn)、歸屬于母公司的所有者權益、股本、歸屬于母公司所有者的每股凈資產(chǎn)增加較大，主要系報告期內公司在科創(chuàng )板上市募集資金到位以及報告期內凈利潤增加所致。
03、
BioMarin基因療法BMN307
面臨長(cháng)期臨床暫停
BioMarin的苯丙酮尿癥（PKU）基因治療試驗將面臨長(cháng)期臨床暫停。由于小鼠研究中發(fā)現腫瘤風(fēng)險而被暫停之后，美國FDA近日又要求BioMarin開(kāi)展額外的非臨床研究，預計將需要“幾個(gè)季度”的時(shí)間，來(lái)評估基因療法BMN 307的風(fēng)險。
在小鼠身上發(fā)現安全信號之前，BioMarin已經(jīng)開(kāi)始給PKU患者進(jìn)行BMN 307給藥治療。然而，該研究?jì)H對患者給予了2種較低的劑量（2e13 vg/kg或6e13 vg/kg），并且尚未升級到小鼠研究中與腫瘤相關(guān)的劑量（2e14 Vg/kg）。BioMarin現在需要在繼續推進(jìn)之前，嘗試找出BMN 307是否對患者構成腫瘤風(fēng)險。
04、
成都倍特拿下13個(gè)重磅品種
8個(gè)擬集采品種蓄勢
第七批集采報量工作已啟動(dòng)，58個(gè)品種208個(gè)品規在列，倍特藥業(yè)涉及8個(gè)品種。在過(guò)去的2021年，倍特藥業(yè)獲批品種再創(chuàng )新高，全年13個(gè)品種獲批上市，多個(gè)為國內首批上市。目前，倍特藥業(yè)已有48個(gè)品種過(guò)評，19個(gè)品種已中標集采；特布他林吸入劑獲批在即，31個(gè)新分類(lèi)申報品種在審，8個(gè)暫無(wú)首仿獲批；主要在研創(chuàng )新藥、改良型新藥有9個(gè)。
從競爭情況來(lái)看，8個(gè)通用名藥品競爭已較為激烈，頭孢克肟口服常釋劑型過(guò)評企業(yè)達12家、丙酚替諾福韋口服常釋劑型過(guò)評企業(yè)達13家、奧美拉唑注射劑過(guò)評企業(yè)更是高達24家。
05、
超越淀粉樣蛋白靶點(diǎn)療法
阿爾茲海默病研究新方向
在過(guò)去的20年里，治療阿爾茨海默病藥物的研究焦點(diǎn)一直集中在靶向作為阿茨海默癥標志的β粘性淀粉樣蛋白斑塊上。
渤健的Aduhelm在2021年6月獲得了美國食品和藥物管理局的快速通道批準。這項批準主要就是基于該藥物從大腦中去除淀粉樣蛋白的能力，因此Aduhelm的批準為β淀粉樣蛋白靶點(diǎn)注入了新的熱情。做為2022年潛在的可能獲得FDA批準的重磅藥物，羅氏的gantenerumab和禮來(lái)的donanemab也都是基于同樣的靶點(diǎn)。盡管這類(lèi)藥物被大眾質(zhì)疑的聲音從未間斷，β淀粉樣蛋白靶點(diǎn)依舊被科學(xué)界認為是有效治療阿爾茨海默病的研究方向。
不過(guò)，也有許多研究人員認為，僅靶向淀粉樣蛋白藥物并不能有效阻止阿爾茨海默病。為攻克阿爾茨海默病這一醫學(xué)界難題，多年來(lái)醫藥界一直在研究很多種超越淀粉樣蛋白靶點(diǎn)的療法。靶向tau蛋白、聲光刺激腦電波和免疫細胞療法是其中被認為最有前途的三個(gè)方向。