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怎么治療小兒β地中海貧血

患者:女,49歲

病情描述:
怎么治療小兒β地中海貧血
共1個(gè)回答
周小鳳 副主任醫師 去掛號
首都醫科大學(xué)宣武醫院 三甲 兒科

小兒β地中海貧血可通過(guò)輸血治療、鐵螯合劑治療、造血干細胞移植、基因治療等方式干預。該病主要由基因突變導致血紅蛋白合成障礙引起,臨床表現為貧血、黃疸、肝脾腫大等癥狀。

1、輸血治療

定期輸注濃縮紅細胞可改善貧血癥狀,需監測血清鐵蛋白水平預防鐵過(guò)載。中重度患兒每2-4周需輸血1次,維持血紅蛋白在90-100g/L。

2、鐵螯合劑

長(cháng)期輸血會(huì )導致鐵沉積,需使用去鐵胺、地拉羅司等鐵螯合劑。家長(cháng)需定期帶孩子檢測肝功能、心電圖,觀(guān)察藥物不良反應。

3、干細胞移植

配型成功的異基因造血干細胞移植可根治疾病,適用于重型患兒。移植前需評估臟器功能,移植后需預防排斥反應和感染。

4、基因治療

通過(guò)基因編輯技術(shù)修正造血干細胞基因缺陷,目前處于臨床試驗階段。家長(cháng)可關(guān)注權威醫療機構的最新治療進(jìn)展。

患兒日常需保證高蛋白、高維生素飲食,避免劇烈運動(dòng),定期隨訪(fǎng)血常規和鐵代謝指標。家長(cháng)應學(xué)習疾病管理知識,配合醫生制定個(gè)體化治療方案。

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