小兒白血病通過規(guī)范骨髓移植治療可能實現(xiàn)臨床治愈,但需結(jié)合分型、病程及個體差異綜合評估。
急性淋巴細胞白血病患兒接受異基因造血干細胞移植后,五年無病生存率可達較高水平,尤其低危組效果更顯著。移植前需通過化療達到完全緩解,并配型成功,術(shù)后需長期免疫抑制治療預(yù)防排異反應(yīng)。慢性粒細胞白血病患兒采用酪氨酸激酶抑制劑聯(lián)合移植方案,部分病例可實現(xiàn)分子學(xué)緩解。移植后需監(jiān)測嵌合狀態(tài)及微小殘留病,復(fù)發(fā)風(fēng)險與預(yù)處理方案強度密切相關(guān)。
難治復(fù)發(fā)型白血病需二次移植或CAR-T橋接治療,治愈率明顯下降。合并中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤或TP53基因突變者預(yù)后較差,移植后復(fù)發(fā)概率較高。先天性白血病及嬰兒白血病因生物學(xué)特性特殊,即使移植后生存率仍不足一半。移植相關(guān)死亡率與移植物抗宿主病程度直接相關(guān),重度感染及臟器毒性是主要風(fēng)險。
患兒移植后需持續(xù)補充維生素D及鈣劑預(yù)防骨質(zhì)疏松,定期檢測免疫功能重建情況。維持低菌飲食至少6個月,避免接觸寵物及盆栽植物。家長應(yīng)記錄體溫及排便情況,發(fā)現(xiàn)皮膚紅疹或腹瀉及時就醫(yī)??祻?fù)期可進行游泳等低強度運動,但需避免日光直射。每年進行骨髓穿刺及腦脊液檢查,監(jiān)測遠期并發(fā)癥如生長遲緩或內(nèi)分泌異常。
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