1型糖尿病新藥Tzield?在博鰲樂(lè )城先行區開(kāi)出首批處方
關(guān)鍵詞：1型糖尿病
近日，全球首個(gè)且唯一獲美國食品藥品監督管理局(FDA)批準用于延緩1型糖尿病發(fā)病的新療法Tzield?已在博鰲開(kāi)出亞洲首批處方。隨著(zhù)首批患者的獲益，標志著(zhù)我國1型糖尿病治療領(lǐng)域實(shí)現了革命性突破，從"被動(dòng)治療"到"主動(dòng)干預"。Tzield?(Teplizumab，替利珠單抗(擬))適用于延緩8歲(含)以上兒童和成人1型糖尿病2期患者向1型糖尿病3期進(jìn)展[1]。
作為首批獲益患者的琳琳(化名)在南方醫科大學(xué)坪山醫院通過(guò)早期篩查被診斷為1型糖尿病2期。由于家中多位直系親屬患有1型糖尿病，琳琳深知疾病帶來(lái)的困擾，希望能為疾病按下"暫停鍵"。得益于博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區"特許醫療"政策，琳琳日前轉診至博鰲未來(lái)醫院以全球領(lǐng)先速度用上了Teplizumab，并完成治療。
患者家屬與南方醫科大學(xué)坪山醫院內分泌代謝科主任醫師馮琨教授交流病情中
Teplizumab是CD3靶向的單克隆抗體，能從病因上保護自身胰島功能，連續使用14天可延緩1型糖尿病發(fā)病近3年[2],[3]，讓患者贏(yíng)得免于胰島素治療的"無(wú)癥狀時(shí)間"，避免突發(fā)急重癥對身體造成的不可逆損害，減少對家庭心理和經(jīng)濟上的巨大沖擊。
海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區管理局局長(cháng)傅晟表示："作為中國唯一的‘醫療特區'，樂(lè )城先行區積極踐行‘為人民健康服務(wù)'的初心，依托特許政策引進(jìn)超480種國外已上市國內尚未上市的創(chuàng )新藥‘先行先試'，讓中國患者不出國門(mén)就能及早用上國際前沿的藥械產(chǎn)品和醫療技術(shù)。1型糖尿病新藥Tzield?在樂(lè )城開(kāi)出首批處方，正是樂(lè )城努力讓患者盡早獲益的又一重要實(shí)踐。未來(lái)，我們將繼續深化與賽諾菲等跨國藥械企業(yè)的合作，通過(guò)制度創(chuàng )新與路徑探索，促進(jìn)資源整合，推動(dòng)更多醫療創(chuàng )新方案和理念落地，惠及廣大患者。"
賽諾菲大中華區總裁施旺表示："Teplizumab是賽諾菲在免疫和糖尿病兩大領(lǐng)域的重要戰略產(chǎn)品。得益于樂(lè )城先行區的政策，我國1型糖尿病患者以全球領(lǐng)先速度獲益于創(chuàng )新療法，正是我們以創(chuàng )新引擎讓患者煥發(fā)生命光彩的例證。從基數龐大的2型糖尿病人群到亟需關(guān)注的1型糖尿病群體，賽諾菲始終關(guān)注每一個(gè)患者的未盡之需。我們將持續深化創(chuàng )新，加速本土可及，與社會(huì )各界共同推動(dòng)我國1型糖尿病防治體系的完善，為建設1型糖尿病友好社會(huì )注入創(chuàng )新源動(dòng)力。"
發(fā)病率全球第三，高發(fā)于兒童和青少年
1型糖尿病是自身免疫性疾病，由于人體產(chǎn)生胰島素的胰島β細胞受自身免疫系統破壞，導致胰島素分泌不足乃至"匱乏"，患者需終身胰島素替代治療[4],[5]。而大眾熟知的2型糖尿病，是因胰島素抵抗伴胰島β細胞功能缺陷，從而導致的胰島素分泌相對減少的代謝性疾病。
最新數據顯示，我國1型糖尿病患者人數約60萬(wàn)，居全球第三4，高發(fā)于10-14歲的兒童及青少年[6]，該人群的發(fā)病率在過(guò)去20年內增長(cháng)近4倍[7]。
琳琳媽媽回憶道："琳琳的姐姐十幾年前確診1型糖尿病，每天打至少4針胰島素，一年超過(guò)1460針，還不包括監測血糖扎手指的次數。為了控制血糖，姐姐的飲食需要嚴格控制，每頓的飯量都要計算能量，一口奶茶和冰激凌都不能吃。這些被疾病切割的日子，我不想琳琳再經(jīng)歷一次。"
琳琳的主治醫生，南方醫科大學(xué)坪山醫院內分泌代謝科主任醫師馮琨教授介紹："像琳琳這樣有家族史的人群，早期篩查是早期識別和干預1型糖尿病進(jìn)展的關(guān)鍵。研究顯示，1型糖尿病患者的一級親屬是發(fā)生1型糖尿病的高危人群，該人群發(fā)病風(fēng)險會(huì )增加10倍以上[8],[9]。最新發(fā)布的《中國糖尿病防治指南(2024版)》推薦[10]，在高危人群(如一級親屬等)中檢測胰島自身抗體篩查亞臨床期1型糖尿病，有助于早期診斷和降低糖尿病酮癥酸中毒(DKA)的發(fā)病風(fēng)險。"
1型糖尿病進(jìn)展隱匿，早篩可降低90%急重癥風(fēng)險
1型糖尿病進(jìn)展隱匿，臨床上分為3期?；颊咴?期和2期幾乎沒(méi)有糖尿病典型癥狀，如"三多一少"(多食、多飲、多尿和體重減少)。當患者因持續惡心嘔吐、昏迷等急重癥被送醫 "突然診斷"時(shí)，疾病已進(jìn)展至3期，自身胰島功能幾乎衰竭，持續的高血糖會(huì )導致酮癥酸中毒(DKA)，嚴重時(shí)可能引發(fā)腦損傷、腎衰竭等長(cháng)期不可逆損傷。
對此，馮琨教授強調："早期篩查是發(fā)現1型糖尿病1期和2期的關(guān)鍵手段，從而有望幫助高危人群把握住‘干預的關(guān)鍵窗口期'。數據顯示，1型糖尿病2期5年內進(jìn)展為1型糖尿病3期的風(fēng)險高達75%，終身風(fēng)險接近100%8。早期篩查能將酮癥酸中毒(DKA)的發(fā)生率降低90%[11]。"
在主治醫生的建議下，琳琳做了胰島素抗體篩查和血糖監測，去年初檢測出兩個(gè)抗體陽(yáng)性，今年復測仍呈兩個(gè)陽(yáng)性且出現了血糖異常，不到一年就從1型糖尿病1期進(jìn)展至2期。琳琳媽媽感慨道："進(jìn)展之快出乎我的意料，但我們是幸運的。因為做了早期篩查琳琳可以避免因不知道發(fā)病而導致的DKA入院。不僅如此，先行先試的政策，讓女兒能用上尚未在國內獲批的全球新藥。期待這個(gè)希望之城，能延緩發(fā)病，逆轉琳琳的人生。我們也相信，隨著(zhù)科技的飛速發(fā)展，延緩幾年的時(shí)間里，會(huì )出現有更多的創(chuàng )新療法。"
與時(shí)間賽跑，1型糖尿病從"被動(dòng)治療"到"主動(dòng)干預"
Teplizumab是一種CD3靶向的單克隆抗體，通過(guò)調節人體免疫T細胞的活性，減少免疫系統對自身胰島β細胞的攻擊，從而減緩胰島功能的下降趨勢，實(shí)現延緩發(fā)病。TN-10研究及其延長(cháng)隨訪(fǎng)結果顯示，持續14天使用Teplizumab治療，與安慰劑組相比，患者能獲得近兩倍的無(wú)癥狀時(shí)間，延緩1型糖尿病3期發(fā)病近3年。[12],[13]
作為博鰲樂(lè )城開(kāi)出新藥處方的醫生，海南省人民醫院內分泌科主任醫師方團育教授表示："琳琳通過(guò)早篩抓住了‘干預窗口期'，并且得益于‘先行先試'政策，以全球領(lǐng)先速度用上新藥，Teplizumab為患者家庭按下了‘疾病暫停鍵'，拿回了人生主動(dòng)權。對兒童和青少年而言，贏(yíng)得了成長(cháng)發(fā)育、中高考的‘關(guān)鍵期';對青年而言，守護了工作、婚育規劃的‘黃金期'。"
*Tzield?(Teplizumab)尚未獲得國家藥品監督管理局的上市批準，目前僅在博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區指定醫療機構獲批使用。
關(guān)于博鰲未來(lái)醫院
博鰲未來(lái)醫院，系博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區首批落地項目之一，醫院占地面積40畝，建筑面積約27000平米，核準登記床位200張。醫院設有細胞工程中心、腫瘤精準治療中心、婦女兒童中心、罕見(jiàn)病中心、防治養護中心(下設：亞健康管理中心、疾病干預中心、再生醫美中心、生殖修護中心)和高端體檢中心。醫院重點(diǎn)開(kāi)展醫療技術(shù)、設備、藥品與國際先進(jìn)水平三同步，積極探索開(kāi)展真實(shí)世界臨床數據的研究和運用，不斷完善，逐步推進(jìn)實(shí)施構建"一個(gè)共享醫院(醫療平臺)+多個(gè)專(zhuān)科臨床醫學(xué)中心"的全新共享醫院模式。
關(guān)于賽諾菲中國
賽諾菲是一家研發(fā)驅動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現強勁增長(cháng)。作為改革開(kāi)放后首批進(jìn)入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運營(yíng)的端到端價(jià)值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng )新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區和員工創(chuàng )造更美好的生活。
如需了解更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)www.sanofi.cn，或關(guān)注"賽諾菲中國"微信公眾號。
關(guān)于賽諾菲
賽諾菲是一家研發(fā)驅動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現強勁增長(cháng)。憑借對免疫系統的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數百萬(wàn)民眾提供治療與守護，我們的創(chuàng )新管線(xiàn)有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩;它激勵我們銳意進(jìn)取，全力應對當今時(shí)代最緊迫的醫療、環(huán)境和社會(huì )挑戰，為我們所服務(wù)的人和社區帶來(lái)積極影響。
賽諾菲前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對歷史事實(shí)的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預測和估計以及其基礎假設，涉及未來(lái)財務(wù)結果、事件、運營(yíng)、服務(wù)、產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和潛力的計劃、目標、意圖和期望的陳述，以及與未來(lái)業(yè)績(jì)相關(guān)的陳述。通?？梢岳弥T如"期望"、"預期"、"相信"、"打算"、"估計"、"計劃"等詞語(yǔ)，以及類(lèi)似表達作為判定前瞻性聲明的依據。盡管賽諾菲管理層認為該篇前瞻性聲明中所反映的預期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風(fēng)險和不確定性因素，其中許多難以預測且通常不被賽諾菲所控制，這可能導致實(shí)際結果和發(fā)展與前瞻性信息和陳述中所表達、暗示或預測的信息存在重大差異。這些風(fēng)險和不確定因素包括但不限于：研究和開(kāi)發(fā)中固有的不確定因素，未來(lái)的臨床數據和分析，包括產(chǎn)品上市后所獲取的數據和所進(jìn)行的分析，美國食品和藥品監督管理局(FDA)或歐洲藥品管理局(EMA)等監管機構對任何藥物、器械或生物制品申請是否以及何時(shí)批準的決定，以及對標簽和其他可能影響該類(lèi)候選產(chǎn)品可得性或商業(yè)潛力的事項的決定，批準的候選產(chǎn)品可能商業(yè)上不成功的事實(shí)，替代性療法的未來(lái)批準和商業(yè)成功，賽諾菲從外部增長(cháng)機會(huì )中受益，完成相關(guān)交易和/或獲得監管批準的能力，續與知識產(chǎn)權相關(guān)的待決或未來(lái)訴訟和這種訴訟的最終結果有關(guān)的風(fēng)險，匯率和利率的趨勢，以及波動(dòng)的經(jīng)濟和市場(chǎng)條件，成本控制措施及其后續變化，以及流行病或其他全球危機可能給我們、客戶(hù)、供應商和其他業(yè)務(wù)合作伙伴以及任何一方的財務(wù)狀況帶來(lái)的影響，也包括對我們的員工和全球經(jīng)濟帶來(lái)的影響。這些風(fēng)險和不確定性也包括賽諾菲在公開(kāi)呈報給美國證券交易委員會(huì )(SEC)和法國金融市場(chǎng)管理局(AMF)的報告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報告(截止日期2024年12月31日)中的"風(fēng)險因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規定，賽諾菲不承擔更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務(wù)。
[1] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf
[2] Herold KC, Bundy BN, Long SA, et al. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes [published correction appears in N Engl J Med. 2020 Feb 6;382(6):586]. N Engl J Med. 2019;381(7):603-613. doi:10.1056/NEJMoa1902226
[3] Sims EK, Bundy BN, Stier K, et al. Teplizumab improves and stabilizes beta cell function in antibody-positive high-risk individuals. Sci Transl Med. 2021;13(583):eabc8980. doi:10.1126/scitranslmed.abc8980
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[11] Besser REJ, Ng SM, Gregory JW, et al. Arch Dis Child 2022;107:790–795.
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