醫生調查：常吃葡萄有4大益處，對眼睛和心血管特別友好
關(guān)鍵詞：心血管
目前，業(yè)內公認的細胞和基因療法(CGT，Cellular and Gene Therapy)是指將確定的遺傳物質(zhì)轉移至患者的特定靶細胞內，通過(guò)基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個(gè)體基因的表達或修復異?；?，達到治愈疾病目的的過(guò)程。作為癌癥及遺傳病治療的新領(lǐng)域， CGT 療法是目前生物醫藥領(lǐng)域非常具有前景的發(fā)展方向。
一次治療有望終身痊愈
與目前絕大多數以蛋白質(zhì)為靶點(diǎn)的傳統化學(xué)藥物及生物大分子藥物不同，多數CGT 療法直接靶向 DNA，通過(guò)改變 DNA 從源頭上治療疾病，針對部分無(wú)藥可醫的嚴重、罕見(jiàn)遺傳疾病，在傳統藥物僅能治療但不能治愈的情況下，CGT 療法有著(zhù)治愈這些疾病的潛力，有望實(shí)現一次治療、終身痊愈的目的。
監管及質(zhì)量標準規范推動(dòng)行業(yè)發(fā)展
2016 年，21歲大學(xué)生魏則西接受未經(jīng)監管審批的免疫療法之后去世，該事件揭開(kāi)了CGT療法發(fā)展早期國內缺乏嚴格政府監管的現狀，掀起了國內對于免疫療法的反思，也促使中國政府對 CGT 療法的研究和臨床應用實(shí)施了長(cháng)達19個(gè)月的禁令。
在此事件之后，由國家衛健委和國家藥品監督管理局牽頭，國內政策端的革新全面啟動(dòng)。2017年底，為治療罕見(jiàn)病或危及生命的疾病的藥物開(kāi)辟優(yōu)先審查通道，相繼有多種CAR-T療法進(jìn)入優(yōu)先審批名單中;2019年初，國家衛健委就臨床試驗中生物醫療新技術(shù)應用規范征求意見(jiàn)，分工明確了國家衛健委及地方衛健委的職責，高風(fēng)險的研究由前者批準，中低風(fēng)險的研究由后者批準;2019年4月，國內就體內細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法征求意見(jiàn)，開(kāi)啟了細胞療法被納入到臨床的嚴格監督及備案管理軌道上。
國內一系列行業(yè)監管政策及治療標準的出臺，逐步加強及完善了CGT治療領(lǐng)域的行業(yè)監管工作，也對行業(yè)的發(fā)展提出了具體可行的技術(shù)性要求，這與全球CGT治療監管的大趨勢相一致，推動(dòng)了國內CGT行業(yè)的發(fā)展。
CGT療法的產(chǎn)品形式
具體到產(chǎn)品形式，CGT 療法包括了質(zhì)粒 DNA、病毒載體、細菌載體、人類(lèi)基因編輯技術(shù)、患者來(lái)源的細胞以及基因治療產(chǎn)品等。
載體是CGT療法的最重要環(huán)節
特別值得注意的是，載體是細胞基因治療中的最重要環(huán)節。無(wú)論是體內治療還是體外治療，載體都是不可缺少的：在體內治療中，需要通過(guò)攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體遞送到患者體內;在體外治療中，則需要將患者的細胞在體外進(jìn)行遺傳修飾后回輸。
CGT 療法研發(fā)生產(chǎn)主要包括了質(zhì)粒生產(chǎn)、病毒載體生產(chǎn)及細胞制備這三個(gè)環(huán)節。在制備及應用技術(shù)層面，質(zhì)粒生產(chǎn)技術(shù)已經(jīng)發(fā)展了很多年，生產(chǎn)工藝非常成熟，難度較小;目前病毒載體是基因治療產(chǎn)品臨床試驗的主流載體，據統計有超過(guò) 2/3的臨床試驗選用了病毒作為載體，其中使用最為廣泛的病毒載體包括逆轉錄病毒和慢病毒、腺病毒以及腺相關(guān)病毒等載體。病毒載體存在個(gè)性化的需求，制備的多樣性和復雜性加劇了生產(chǎn)難度，且目前的制備成本極高，病毒載體的供應成為了整個(gè)行業(yè)的瓶頸。
粗略統計，質(zhì)粒和病毒載體占據了目前 CGT治療領(lǐng)域的半壁江山。
在研產(chǎn)品儲備豐沛 靜待行業(yè)爆發(fā)
CGT 療法正逐步從基礎科學(xué)研究轉化到工業(yè)應用，同時(shí)也得到市場(chǎng)的廣泛認可和重視。
據報道，未來(lái)將有大量的細胞和基因治療的在研項目開(kāi)始集中進(jìn)入臨床階段，預計到 2026 年全球將有超過(guò) 8000 個(gè)細胞治療臨床管線(xiàn)和超過(guò) 3000 個(gè)基因治療臨床管線(xiàn)，整個(gè)CGT行業(yè)在未來(lái)的 5 年有望實(shí)現十倍的增長(cháng)。早在 2019年，FDA曾發(fā)布聲明稱(chēng)，鑒于進(jìn)入臨床前階段的 CGT 療法數目激增，FDA 預計到 2025 年，每年將會(huì )有10到20 個(gè) CGT 產(chǎn)品獲得批準。
儲備豐沛的在研產(chǎn)品管線(xiàn)，是當前的蓄能，也是未來(lái)整個(gè)行業(yè)繁榮發(fā)展的基礎，靜待CGT治療領(lǐng)域的爆發(fā)。