肝不好的人注意：身體有這幾個(gè)表現，說(shuō)明肝部在恢復正常，別太焦慮
關(guān)鍵詞：焦慮
據不完全統計，至少還有16款藥物將在今年第四季度迎來(lái)FDA首次批準(詳見(jiàn)下表),其中小分子化學(xué)藥占9款，適應癥涉及腫瘤、自身免疫性疾病、罕見(jiàn)病等。
1.avacopan
avacopan是一款口服小分子補體C5a受體抑制劑，今年9月在日本被批準用于治療抗中性粒細胞胞漿自身抗體(ANCA)相關(guān)血管炎的兩種主要類(lèi)型：顯微鏡下多血管炎(MPA)和肉芽腫伴多血管炎(GPA)。在美國，avacopan治療ANCA相關(guān)血管炎的PDUFA日期被推遲至2021年10月7日。
2.bimekizumab
bimekizumab是一種新型人源化單克隆IgG1抗體，能強效、選擇性地中和IL-17A和IL-17F，已于今年8月在歐洲被批準用于治療療適合系統治療的中度至重度斑塊型銀屑病成人患者。值得一提的是，bimekizumab在治療中重度斑塊型銀屑病的3期臨床研究中已被證實(shí)優(yōu)于艾伯維Humira、強生Stelara、諾華Cosentyx。在美國，bimekizumab治療中度至重度斑塊型銀屑病的BLA預計將在10月15日收到FDA的回復。
3.FT218
FT218是采用Avadel公司MicroPump控釋技術(shù)開(kāi)發(fā)的一種試驗性每晚用藥一次的羥丁酸鈉制劑，用于治療發(fā)作性睡病成人患者的嚴重日間嗜睡和猝倒。2021年3月，FDA受理該藥治療發(fā)作性睡病的NDA，PDUFA日期為2021年10月15日。
4.narsoplimab
narsoplimab是一款靶向甘露糖結合凝集素相關(guān)絲氨酸蛋白酶2(MASP-2)的全人IgG4單克隆抗體，MASP-2是一種新的促炎蛋白靶點(diǎn)和補體系統凝集素途徑的效應酶。2021年1月，FDA受理該藥治療造血干細胞移植相關(guān)的血栓性微血管病(HSCT-TMA)的BLA，且授予該申請優(yōu)先審查資格，但2021年5月FDA將該藥的審查日期推遲至2021年10月17日。
5.OC-01
OC-01 (varenicline)鼻噴霧劑是多劑量包裝、不含防腐劑的高選擇性膽堿能激動(dòng)劑鼻噴霧劑，用以治療干眼癥和神經(jīng)營(yíng)養性角膜病變的癥狀和體征。2020年12月，Oyster Point Pharma向FDA提交了OC-01 治療干眼癥癥狀和體征的NDA，PDUFA日期為2021年10月17日。值得一提的是，今年8月，箕星藥業(yè)與Oyster Point Pharma達成獨家許可及合作協(xié)議，獲得該藥以及OC-02 (simpinicline)鼻噴霧劑在大中華區開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益。
6.PDS
PDS是一種使用獨特端口遞送系統給藥的雷珠單抗療法，能夠在患者眼中植入一個(gè)可以定期補充藥物的移植體，其關(guān)鍵性3期臨床試驗表明：在超過(guò)98%的濕性AMD患者中，PDS能夠將治療間隔時(shí)間延長(cháng)至6個(gè)月，并提供與每月注射雷珠單抗相當的視力結果。2021年6月，羅氏宣布FDA已受理PDS治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性的BLA，且授予該BLA優(yōu)先審評資格。若獲批，PDS將成為首個(gè)能夠定期補充給藥的眼部移植體療法。
7.vosoritide
vosoritide是一種從天然人肽中衍生出來(lái)的C型利鈉肽(CNP)類(lèi)似物，是一種有效的軟骨內骨化刺激劑，通過(guò)與特定受體結合，啟動(dòng)抑制過(guò)度活躍的FGFR3通路的細胞內信號。今年8月，該藥在歐洲被批準用于治療從2歲開(kāi)始、直至生長(cháng)板閉合的軟骨發(fā)育不全兒童患者。在美國，該藥正在接受審查，PDUFA目標日期為2021年11月20日。
8.Fyarro
Fyarro(ABI-009)是西羅莫司(sirolimus)白蛋白結合型納米顆粒注射用混懸液，西羅莫司是一種mTOR抑制劑。與已上市的mTOR抑制劑相比，Fyarro具有更優(yōu)越的PK特性、更寬的治療窗、更高的腫瘤組織藥物暴露量、更強的靶細胞抑制作用以及更理想的安全性。2021年7月，FDA受理Fyarro治療晚期惡性血管周?chē)掀蛹毎[瘤的NDA，且授予該申請優(yōu)先審查，PDUFA日期為2021年11月26日。此外，今年1月，億騰景昂藥業(yè)與Aadi公司達成獨家授權合作，獲得Fyarro在大中華區(中國內地、香港、澳門(mén)和臺灣)的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化權益。
9.Cilta-cel
Cilta-cel是一種具有差異性結構的CAR-T細胞療法，包含一個(gè)4-1BB共刺激結構域和兩個(gè)靶向BCMA的抗體結構域，具有促進(jìn)CD8陽(yáng)性T細胞擴增的能力。2017年12月，楊森與傳奇生物達成全球獨家許可和合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化cilta-cel。
10.Palovarotene
Palovarotene是益普生(Ipsen)以13億美元收購Clementia Pharmaceuticals獲得的一款選擇性RARγ抑制劑，被開(kāi)發(fā)用于治療進(jìn)行性肌肉骨化癥(FOP)、多種骨軟骨瘤以及干眼病等疾病，其治療FOP的全球多中心3期臨床試驗MOVE數據顯示：與自然病史研究中未接受治療的患者相比，接受palovarotene治療的患者平均每年新增的異位骨化體積減少62%(p=0.0292)。
15.efgartigimod
Efgartigimod是基于A(yíng)BDEG Fc工程技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)一款在研的抗體片段，是一種首創(chuàng )的新型IgG轉運受體(FcRn)拮抗劑，FcRn在全身中都有廣泛表達，阻斷FcRn可降低IgG抗體表達水平，治療已知由致病IgG抗體驅動(dòng)導致的自身免疫性疾病。其治療全身型重癥肌無(wú)力(gMG)關(guān)鍵3期研究ADAPT的結果顯示：efgartigimod治療可顯著(zhù)改善gMG患者的力量和生活質(zhì)量。
目前，該藥正在美國接受審查，PDUFA日期為2021年12月17日。若獲批，efgartigimod將成為第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲得監管批準的FcRn拮抗劑。
16.gefapixant
gefapixant(MK-7264)是一種口服、選擇性P2X3受體拮抗劑，2021年3月，FDA受理該藥用于治療難治性慢性咳嗽(RCC)或不明原因慢性咳嗽(UCC)成人患者的NDA。若順利，gefapixant將成為首個(gè)專(zhuān)門(mén)治療RCC和UCC的藥物。