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關(guān)鍵詞：食物
今日，Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布，已經(jīng)與葛蘭素史克（GSK）達成合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)和推廣其在研RNAi療法ARO-HSD，用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。目前，它在1/2期臨床試驗中接受檢驗。
NASH患者因為肝臟中脂肪過(guò)度積累，導致炎癥損傷和肝纖維化。目前世界上已經(jīng)有超過(guò)1億NASH患者，他們的肝硬化和肝癌風(fēng)險顯著(zhù)升高。目前還沒(méi)有獲得批準的NASH療法。
遺傳學(xué)研究顯示，一種名為HSD17B13的基因上出現的功能缺失變異與慢性肝病風(fēng)險降低，以及脂肪變性進(jìn)展為脂肪性肝炎的風(fēng)險降低相關(guān)。這意味著(zhù)，降低這一基因的表達，可能防止非酒精性脂肪性肝病進(jìn)一步進(jìn)展為NASH，以及防止NASH患者進(jìn)一步出現肝臟纖維化和肝硬化。
ARO-HSD是針對這一靶點(diǎn)設計的RNAi療法，可以抑制這一基因表達的HSD17β13蛋白的產(chǎn)生。1/2期臨床試驗的初步結果顯示，ARO-HSD在所有患者中劑量依賴(lài)性降低HSD17B13的mRNA水平，劑量為200 mg時(shí)，mRNA水平降低超過(guò)90%。
此外，在接受劑量超過(guò)100 mg的ARO-HSD治療的患者中，觀(guān)察到肝臟丙氨酸轉氨酶（ALT）和天冬氨酸轉氨酶（AST）水平的下降。
在18名接受治療的患者中，9名患者觀(guān)察到肝臟脂肪水平下降，下降幅度為4%-41%。
根據協(xié)議，Arrowhead將獲得1.2億美元前期付款，并有資格獲得超過(guò)10億美元的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化里程碑付款。GSK將獲得ARO-HSD在大中華區之外的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益。
參考資料：
[1] Arrowhead Pharmaceuticals Enters Exclusive License Agreement with GSK for ARO-HSD. Retrieved November 22, 2021, from https://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-pharmaceuticals-enters-exclusive-license-agreement-gsk