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glofitamab用于治療套細胞淋巴瘤（MCL），pralsetinib用于治療轉移性RET融合陽(yáng)性實(shí)體瘤。
glofitamab（前稱(chēng)CD20-TCB）結構特征
2022年02月23日訊 /生物谷BIOON/ --根據美國食品和藥物管理局（FDA）孤兒藥數據庫最新數據，羅氏（Roche）2款抗癌藥已獲得孤兒藥資格（ODD）：（1）glofitamab（前稱(chēng)CD20-TCB）用于治療套細胞淋巴瘤（MCL）；（2）pralsetinib用于治療轉移性RET融合陽(yáng)性實(shí)體瘤。
glofitamab是一款新型CD20xCD3 T細胞結合雙特異性抗體，目前正被開(kāi)發(fā)用于治療多種類(lèi)型的淋巴瘤。glofitamab可同時(shí)結合惡性B細胞表面的CD20和T細胞表面的CD3，使T細胞靠近腫瘤細胞并消除腫瘤細胞。glofitamab具有一種“2:1”的新穎結構模式，含有2個(gè)靶向CD20的Fab區，一個(gè)靶向結合CD3的Fab區。
glofitamab具有的雙重靶向作用，可激活和重新定向患者現有的內源性T細胞，結合并通過(guò)向目標B細胞內釋放毒性蛋白來(lái)消除這些惡性B細胞，為淋巴瘤治療提供了一種創(chuàng )新的方法。之前公布的數據顯示，glofitamab已在多種類(lèi)型的非霍奇金淋巴瘤(NHL)中顯示出了良好的治療反應。
Gavreto（中文商品名：普吉華®，通用名：pralsetinib，普拉替尼）
pralsetinib（普拉替尼）是一款精準腫瘤學(xué)藥物，該藥是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，旨在抑制導致多種癌癥的RET改變（融合和突變，包括預測的耐藥突變）。pralsetinib已顯示出治療多種類(lèi)型實(shí)體瘤的療效，反映了不限癌種（tumour-agnostic）的潛力。
pralsetinib（普拉替尼）是由Blueprint Medicines的研究團隊依據其專(zhuān)有化合物文庫所設計的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見(jiàn)RET基因融合、激活突變和耐藥突變始終表現出次納摩爾水平的效價(jià)。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批準的多激酶抑制劑相比有顯著(zhù)提高，其中，對RET有效性與VEGFR2相比有超過(guò)90倍的提高。通過(guò)抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，pralsetinib有望克服和預防臨床耐藥性的發(fā)生。這種治療方法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實(shí)現持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。
2020年7月，羅氏與Blueprint Medicines簽訂了一項17億美元的許可及合作協(xié)議，獲得了Gavreto在美國以外地區（不包括大中華區）的獨家權利、美國市場(chǎng)的聯(lián)合商業(yè)化權利。根據之前與Blueprint簽訂的協(xié)議，基石藥業(yè)擁有Gavreto在大中華區的獨家授權。
在美國，pralsetinib（商品名：Gavreto）已獲批3項適應癥：（1）用于治療經(jīng)FDA批準的檢測方法檢測證實(shí)為轉移性RET融合陽(yáng)性NSCLC成人患者；（2）用于治療需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者；（3）用于治療需要系統性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。
在中國，Gavreto（普吉華，普拉替尼）已獲得國家藥監局（NMPA）批準，用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者。Gavreto（普吉華，普拉替尼）針對需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變MTC，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌的新適應證申請也已經(jīng)于2021年4月獲得NMPA受理并被納入優(yōu)先審評。
原文出處：Orphan Drug Designations and Approvals