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肌肉萎縮癥藥物治療

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肌肉萎縮癥在國際醫學(xué)領(lǐng)域是不治之癥，世界著(zhù)名物理學(xué)家霍金就是因為染上該疾病最終喪失生活能力。一篇名為《姜黃素衍生物ASC-J9降解雄激素受體治療脊髓延髓肌萎縮癥(SBMA)》的研究成果給這一難題的攻克帶來(lái)曙光。

現狀傳統治療代價(jià)巨大

肌肉萎縮癥開(kāi)始時(shí)是兩下肢肌肉無(wú)力，逐漸向身體近端肌肉發(fā)展，然后一點(diǎn)點(diǎn)失去行走能力，頭不能轉，講話(huà)困難，最后全身癱瘓，患者的壽命也受到很大影響。該病跟色盲一樣屬于遺傳疾病，因發(fā)病機理在雄激素受體基因突變，患者大部分為男性，全球每4萬(wàn)人就有1例，主要發(fā)病年齡段在30～50歲之間。

幾十年來(lái)科學(xué)家提出各種治療方法，但收效甚微。傳統的避免家族遺傳的辦法，是在患者青春期時(shí)手術(shù)“閹割”去除雄激素，雖然避免了癥狀的加劇，但代價(jià)是失去性生活和生殖能力。

試驗老鼠身上注射藥劑

姜黃素衍生物，是從最常見(jiàn)的生姜中提取的。生姜用于治療男性激素引起的疾病。實(shí)驗是在120只小老鼠身上進(jìn)行的。把前爪涂有紅墨水、后爪涂有藍墨水的患有脊髓性肌肉萎縮癥的小老鼠放在一張白紙上，當老鼠慢慢爬過(guò)，白紙上留下的是一條條拖行的紅藍模糊痕跡。在注射實(shí)驗藥劑后，小老鼠的行動(dòng)明顯利索了許多———一步一個(gè)腳印地往前爬，白紙上留下一朵朵紅藍小花。比較有趣的發(fā)現是，注射藥物后，小老鼠不僅身體復原，性能力也未受到影響，還能正?！叭⑵奚印?。

該研究成果應用到臨床尚需時(shí)日，藥物的安全性還要進(jìn)一步實(shí)驗，申請人類(lèi)一期研究之后，才能確定時(shí)間預期。一旦通過(guò)臨床試驗證實(shí)療效，將成為全世界第一種真正可以用于治療肌肉萎縮癥的藥物。

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