近日,恒瑞醫藥收到國家藥品監督管理局下發(fā)的《受理通知書(shū)》,公司自主研發(fā)的1類(lèi)新藥海曲泊帕乙醇胺片的藥品上市許可申請獲國家藥監局受理,適應癥為:化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥成人患者。

此次申報上市,是基于一項在化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥患者中評價(jià)海曲泊帕乙醇胺片有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床研究(SHR8735-301)。2025年5月,該研究達到了方案預設的主要研究終點(diǎn)。該研究由哈爾濱市第一醫院馬軍教授和中國藥科大學(xué)附屬南京天印山醫院秦叔逵教授擔任主要研究者,共有43家國內中心參與本研究。研究共入組213例化療為主的抗腫瘤治療所致血小板減少癥成人患者。研究結果表明,試驗組在主要療效終點(diǎn)上顯著(zhù)優(yōu)于對照組,且安全性和耐受性良好,可為患者提供了更多治療選擇。

抗腫瘤治療所致血小板減少癥是指抗腫瘤治療過(guò)程中產(chǎn)生的骨髓抑制作用,導致血小板生成減少及破壞增加,外周血中血小板計數降低,為一種常見(jiàn)的腫瘤治療并發(fā)癥。其發(fā)生率與所使用的治療藥物、治療劑量、是否聯(lián)合用藥、治療周期以及患者的個(gè)體差異有關(guān)?？鼓[瘤治療所致血小板減少癥的危害包括增加患者自發(fā)性出血風(fēng)險及血小板輸注需求,并可導致抗腫瘤藥物給藥劑量下調和(或)給藥間隔延長(cháng),治療相對劑量強度下降,從而削弱抗腫瘤療效,對患者的遠期臨床結局產(chǎn)生不利影響。

抗腫瘤治療所致血小板減少癥在國內的主要治療手段包括輸注血小板和使用第一代促血小板生長(cháng)因子。外源性輸注的血小板可及性差、維持期短、反復使用后易導致無(wú)效輸注,同時(shí)可能增加血液傳播感染性疾病的感染風(fēng)險;第一代促血小板生長(cháng)因子的使用則需在有相關(guān)資質(zhì)的醫療機構內進(jìn)行,同時(shí)由于安全性風(fēng)險的因素,在美國及歐盟地區已停止了相關(guān)臨床開(kāi)發(fā)及使用。因此,目前抗腫瘤治療所致血小板減少癥治療領(lǐng)域仍有巨大未被滿(mǎn)足的臨床需求,亟需一種能夠替代血小板輸注、長(cháng)期安全方便使用且具有穩定療效的全程管理藥物。

海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞醫藥自主研發(fā)的一種口服非肽類(lèi)血小板生成素受體激動(dòng)劑,通過(guò)激活血小板生成素受體介導的STAT和MAPK信號轉導通路,促進(jìn)血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片已在免疫性血小板減少癥、再生障礙性貧血、化療所致血小板減少癥、有創(chuàng )性操作或手術(shù)的慢性肝病伴血小板減少癥患者中開(kāi)展臨床研究,以評估在不同血液系統疾病中的作用。海曲泊帕乙醇胺片已獲批上市兩個(gè)適應癥,分別為:2021年6月獲得國家藥監局批準用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥成人患者的治療,以及用于對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血成人患者的治療。海曲泊帕乙醇胺片用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)成人及≥6歲的兒童患者的一項新適應癥上市許可申請近日獲得國家藥監局受理。此外,海曲泊帕乙醇胺片用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥已獲美國FDA孤兒藥資格認定。