耳朵總是嗡嗡響？可能是中耳炎“找上門(mén)”，建議重視起來(lái)
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日前，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(cháng)馬軍教授、中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院白血病中心主任王建祥教授和蘇州大學(xué)附屬第一醫院吳德沛教授等血液醫學(xué)專(zhuān)家接受了記者采訪(fǎng)。他們提到，濟世藥業(yè)今年批準上市的拓舒沃（Avanilib）作為IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，用于治療IDH1易感突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病成年患者。這是我國血液腫瘤領(lǐng)域精準治療發(fā)展的里程碑。
在急性髓系白血病中發(fā)現了大量的相關(guān)基因突變。96%的初發(fā)急性髓系白血病患者至少有一個(gè)驅動(dòng)基因突變，86%的患者有兩個(gè)以上驅動(dòng)基因突變。隨著(zhù)疾病的發(fā)展，復發(fā)性急性髓系白血病患者可能會(huì )出現新的基因突變。這意味著(zhù)急性髓系白血病是一組疾病的總稱(chēng)，細分類(lèi)型多，異質(zhì)性高。王建祥教授說(shuō)，“在未來(lái)的探索中，不僅要進(jìn)行基因測序，還要通過(guò)基因表達異常揭示一些新的靶點(diǎn)，進(jìn)而應用于急性髓系白血病分型，這是一個(gè)非常重要的研究方向?！?/p>
近年來(lái)，隨著(zhù)分子檢測技術(shù)的發(fā)展和藥物研發(fā)的加快，我國急性髓系白血病的精準診斷和治療取得了長(cháng)足的進(jìn)步。吳德沛教授認為，準確的診斷是準確治療的基礎，新的檢測技術(shù)對于急性髓系白血病患者的準確診斷分型、風(fēng)險分級和療效監測的意義毋庸置疑。除了常規的分子檢測外，目前第二代測序檢測技術(shù)已經(jīng)持續應用于臨床。
然而，在急性髓系白血病的準確診斷和治療方面仍有發(fā)展空間。吳德沛教授還表示，目前第三代測序正處于臨床應用探索階段。第三代測序的特點(diǎn)是單分子測序，在一定程度上降低了成本，彌補了第二代測序的一些不足。是未來(lái)高效快速分析檢測的發(fā)展方向之一?！俺俗非蟾咝Э焖俚姆肿訖z測，準確性也極為重要，分子檢測平臺的質(zhì)控建設也是未來(lái)努力的方向。希望能進(jìn)一步提高分子檢測結果的準確性和快速性，為臨床精準治療提供高效依據，從而不斷改善患者預后?！?/p>
除了應用新的檢測技術(shù)提高急性髓系白血病患者的準確診斷外，急性髓系白血病治療在中國也經(jīng)歷了幾個(gè)階段。起初，只有單一的化療方法，藥物可及性很差，導致緩解率很低。后來(lái)探索聯(lián)合化療方案，提高緩解率，采用大劑量維持鞏固，甚至進(jìn)一步開(kāi)展造血干細胞移植，降低了患者死亡率。然而，對于許多患有其他疾病或嚴重并發(fā)癥的患者，尤其是老年患者，許多方案并不適用。
在王建祥教授看來(lái)，每個(gè)病人的身體狀況是完全不同的。器官功能下降等疾病給老年患者對高強度治療的耐受性帶來(lái)嚴峻挑戰?！敖陙?lái)，針對基因突變靶點(diǎn)出現了新的靶向藥物，如IDH1抑制劑拓舒沃，給特殊人群患者，尤其是老年患者帶來(lái)了新的生存希望。拓沃聯(lián)合氮胞苷的最新研究結果表明，與傳統治療方法相比，患者生存期可延長(cháng)3倍，療效顯著(zhù)提高，改變了IDH1突變型急性髓系白血病的治療模式?！爸档靡惶岬氖?，拓舒沃于今年6月初在美國取得了開(kāi)發(fā)新適應癥的最新進(jìn)展。FDA批準拓舒沃作為首個(gè)癌癥代謝的靶點(diǎn)。
馬軍教授還說(shuō)：“白血病發(fā)病率兩頭高，孩子多，老人多。歐美14歲以下兒童急性髓系白血病治愈率達到90%以上，在國內一線(xiàn)城市也很高。而60歲以上的老年人治愈率很低，非常需要針對性治療。拓沃可以讓IDH1陽(yáng)性的急性髓系白血病患者有一個(gè)非常好的長(cháng)期生存，老年人不再像以前那樣無(wú)藥可救?！?/p>
目前，針對不同類(lèi)型的急性髓系白血病患者，已發(fā)展出一系列不同的治療策略和方法，包括聯(lián)合化療、靶向藥物、DNA去甲基化藥物、造血干細胞移植以及CAR-T療法等新型免疫治療。王建祥教授說(shuō)，目前白血病的治療已經(jīng)發(fā)生了翻天覆地的變化。同時(shí)，國民經(jīng)濟和科技的快速發(fā)展改善了民生，創(chuàng )新藥物的可及性明顯提高。
目前，中國的創(chuàng )新醫學(xué)領(lǐng)域發(fā)展非常迅速。在上海、蘇州、廣州、北京等地的生物園區，從事創(chuàng )新療法開(kāi)發(fā)相關(guān)業(yè)務(wù)的生物醫藥企業(yè)超過(guò)2000家。
馬軍教授表示：“中國已經(jīng)進(jìn)入創(chuàng )新藥時(shí)代。10年前，一個(gè)創(chuàng )新藥需要3年甚至更長(cháng)時(shí)間才能獲批，而現在一些創(chuàng )新藥和上市的時(shí)間差已經(jīng)縮短到1年，博鰲先行區基本可以和美國并駕齊驅。和拓舒沃一樣，中國是世界上第二個(gè)批準其上市的國家?！?/p>
但是，我國生物制藥的整體發(fā)展水平仍有巨大的發(fā)展空間。馬軍教授認為，中國在新藥創(chuàng )新的投入、頂尖科研團隊的數量、創(chuàng )新型制藥公司的發(fā)展階段等方面與發(fā)達國家存在一定差距，而生物制藥產(chǎn)業(yè)的轉型可能需要十到二十年。對于堅持創(chuàng )新的生物制藥公司來(lái)說(shuō)，“創(chuàng )新“和“變革“是必經(jīng)之路，這是一個(gè)風(fēng)險與機遇并存的時(shí)代。