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重型地中海貧血有治嗎

患者:女,36歲

病情描述:
因為之前得了地中海貧血沒(méi)有引起重視,現在病情轉變成了重度的地中海貧血,我很擔心到時(shí)候治不好。重型地中海貧血有治嗎?
共1個(gè)回答
王相華 主任醫師 去掛號
山東省立醫院 三甲 血液內科

重型地中海貧血可通過(guò)造血干細胞移植、輸血治療、祛鐵治療、基因治療等方式干預,但無(wú)法完全治愈。該病屬于遺傳性溶血性貧血,需終身管理。

1、造血干細胞移植

唯一可能根治的方法,適用于配型成功的兒童患者。移植后需長(cháng)期服用免疫抑制劑環(huán)孢素、他克莫司預防排斥反應。

2、輸血治療

定期輸注濃縮紅細胞維持血紅蛋白水平,每2-4周需輸血一次。長(cháng)期輸血可能導致鐵過(guò)載,需配合祛鐵治療。

3、祛鐵治療

使用鐵螯合劑地拉羅司、去鐵胺促進(jìn)體內過(guò)量鐵的排泄。鐵過(guò)載會(huì )損害心臟、肝臟等器官功能。

4、基因治療

通過(guò)基因編輯技術(shù)修復β珠蛋白基因缺陷,目前處于臨床試驗階段??赡艹蔀槲磥?lái)根治性治療選擇。

患者需定期監測血清鐵蛋白、肝功能等指標,避免感染,保證優(yōu)質(zhì)蛋白和維生素補充。建議在血液科專(zhuān)科醫生指導下制定個(gè)體化治療方案。

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